अल्ट्राजेनिक्स ने ओटीसी कमी में डीटीएक्स301 जीन थेरेपी के लिए सकारात्मक चरण 3 डेटा की रिपोर्ट दी

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यह 8-K डीटीएक्स301 के लिए अत्यधिक सकारात्मक चरण 3 परिणामों की घोषणा करता है, जो ऑर्निथिन ट्रांसकार्बामाइलेज (ओटीसी) कमी के लिए एक जीन थेरेपी है। डेटा में प्लाज्मा अमोनिया में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी, सामान्य अमोनिया स्तरों की बनाए रखना, और लक्षणों में महत्वपूर्ण रोगी-रिपोर्ट किए गए सुधार दिखाए गए हैं। महत्वपूर्ण रूप से, उपचारित रोगियों ने शिकारी दवाओं पर अपनी निर्भरता को कम किया और प्रोटीन सेवन में वृद्धि की, जो एक अर्थपूर्ण नैदानिक लाभ को दर्शाता है। सुरक्षा प्रोफ़ाइल स्वीकार्य थी, जिसमें प्लेसीबो की तुलना में उपचारित समूह में हाइपरमोनेमिक संकट कम थे। यह सकारात्मक विकास विशेष रूप से प्रभावशाली है, कंपनी के अंतिम 10-K में अन्य पाइपलाइन परिसंपत्तियों के लिए हाल की सेटबैक के बाद, और कंपनी के जीन थेरेपी प्लेटफ़ॉर्म के लिए एक मजबूत सकारात्मक संकेत प्रदान करता है।

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• सकारात्मक चरण 3 डीटीएक्स301 परिणाम

  एंहांस स्टडी ने दिखाया कि डीटीएक्स301 जीन थेरेपी ने ओटीसी कमी के लिए 36 सप्ताह पर प्लेसीबो की तुलना में 24-घंटे प्लाज्मा अमोनिया में 18% की सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी (पी=0.018) हासिल की।

• नैदानिक रूप से अर्थपूर्ण रोगी लाभ

  उपचारित रोगियों ने सामान्य अमोनिया स्तर बनाए रखे, अमोनिया शिकारी दवाओं को 27% कम किया, और प्रोटीन सेवन में 13% की वृद्धि की। रोगी वैश्विक प्रभाव पैमाने (पीजीआईसी) ने दिखाया कि 71% उपचारित रोगियों में बहुत सुधार हुआ।

• अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल

  डीटीएक्स301 को अच्छी तरह से सहन किया गया, जिसमें हल्के से मध्यम अस्थायी हेपेटिक प्रतिक्रियाएं सबसे आम प्रतिकूल घटनाएं थीं। उपचारित समूह में प्लेसीबो की तुलना में काफी कम हाइपरमोनेमिक संकट और कोई मृत्यु नहीं हुई।

• हाल की सेटबैक के बाद पाइपलाइन में वृद्धि

  डीटीएक्स301 के लिए यह सकारात्मक डेटा अल्ट्राजेनिक्स की पाइपलाइन में एक महत्वपूर्ण बढ़ावा प्रदान करता है, हाल के 10-K में यूएक्स143 अध्ययन की विफलता और यूएक्स111 के लिए एक अधूरी प्रतिक्रिया पत्र के बारे में खुलासे के बाद।

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यह 8-K डीटीएक्स301 के लिए अत्यधिक सकारात्मक चरण 3 परिणामों की घोषणा करता है, जो ऑर्निथिन ट्रांसकार्बामाइलेज (ओटीसी) कमी के लिए एक जीन थेरेपी है। डेटा में प्लाज्मा अमोनिया में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी, सामान्य अमोनिया स्तरों की बनाए रखना, और लक्षणों में महत्वपूर्ण रोगी-रिपोर्ट किए गए सुधार दिखाए गए हैं। महत्वपूर्ण रूप से, उपचारित रोगियों ने शिकारी दवाओं पर अपनी निर्भरता को कम किया और प्रोटीन सेवन में वृद्धि की, जो एक अर्थपूर्ण नैदानिक लाभ को दर्शाता है। सुरक्षा प्रोफ़ाइल स्वीकार्य थी, जिसमें प्लेसीबो की तुलना में उपचारित समूह में हाइपरमोनेमिक संकट कम थे। यह सकारात्मक विकास विशेष रूप से प्रभावशाली है, कंपनी के अंतिम 10-K में अन्य पाइपलाइन परिसंपत्तियों के लिए हाल की सेटबैक के बाद, और कंपनी के जीन थेरेपी प्लेटफ़ॉर्म के लिए एक मजबूत सकारात्मक संकेत प्रदान करता है।