अल्ट्राजेनिक्स की DTX301 जीन थेरेपी ने सकारात्मक चरण 3 ओटीसी अध्ययन में महत्वपूर्ण एमोनिया कमी हासिल की
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अल्ट्राजेनिक्स ने अपने चरण 3 एन्हांस स्टडी से सकारात्मक 36-सप्ताह के डेटा की घोषणा की, जो ऑर्निथाइन ट्रांसकार्बामाइलेज (ओटीसी) कमी के लिए एक एएवी8 जीन थेरेपी डीटीएक्स301 है। अध्ययन ने प्लेसीबो की तुलना में 24-घंटे प्लाज्मा एमोनिया में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण और नैदानिक रूप से अर्थपूर्ण 18% कमी का प्रदर्शन किया, जिसमें थेरेपी अच्छी तरह से सहन की गई। यह सकारात्मक चरण 3 आउटपुट कंपनी के लिए एक महत्वपूर्ण जोखिम-मुक्त घटना है, खासकर हाल के 10-K फाइलिंग के बाद जिसमें अन्य पाइपलाइन उम्मीदवारों के लिए सेटबैक्स का खुलासा किया गया था, जिनमें एक चरण 3 विफलता और एक अन्य जीन थेरेपी के लिए एक अधूरा प्रतिक्रिया पत्र शामिल है। डीटीएक्स301 के लिए सफल डेटा अल्ट्राजेनिक्स की पाइपलाइन और दुर्लभ रोग जीन थेरेपी में भविष्य की वाणिज्यिक संभावनाओं को काफी मजबूत करता है। निवेशक अब दूसरे प्राथमिक एंडपॉइंट डेटा की प्रतीक्षा करेंगे, जो उपचार बोझ कमी पर अपेक्षित है, जो 2027 के पहले छमाही में होने की उम्मीद है, और यह कार्यक्रम कंपनी के घोषित 2027 लाभप्रदता लक्ष्यों के साथ कैसे संरेखित होता है।
इस घोषणा के समय, RARE $22.07 पर ट्रेड कर रहा था NASDAQ पर Life Sciences सेक्टर में, और इसका मार्केट कैप लगभग $2.1 अ॰ था. 52-सप्ताह की ट्रेडिंग रेंज $18.41 से $42.37 रही। इस समाचार का मूल्यांकन सकारात्मक बाजार भावना और 10 में से 9 महत्व स्कोर के साथ किया गया। स्रोत: GlobeNewswire।