Ultragenyx की UX111 जीन थेरेपी के लिए सकारात्मक दीर्घकालिक डेटा की रिपोर्ट, BLA पुनः प्रस्तुति को मजबूती प्रदान करती है

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Ultragenyx फार्मास्यूटिकल इंक ने अपनी UX111 जीन थेरेपी के लिए प्रेरक दीर्घकालिक नैदानिक डेटा की घोषणा की, जो सैनफिलिपो सिंड्रोम प्रकार ए (MPS IIIA) को लक्षित करती है, एक गंभीर तंत्रिका अपक्षयी विकार है। डेटा विभिन्न आयु वर्गों और रोग चरणों में जैव सूचक और कार्यात्मक क्षमताओं में महत्वपूर्ण और टिकाऊ सुधार दिखाता है, प्राकृतिक इतिहास की तुलना में। यह सकारात्मक परिणाम, अनुकूल सुरक्षा प्रोफाइल के साथ मिलकर, कंपनी के UX111 के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) को मजबूत बनाता है, जिसे हाल ही में FDA को पुनः प्रस्तुत किया गया था। 2026 की तीसरी तिमाही में प्रत्याशित PDUFA तिथि संभावित त्वरित अनुमोदन के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है, जो इस घातक स्थिति वाले रोगियों के लिए आशा प्रदान करता है।

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• UX111 के लिए सकारात्मक दीर्घकालिक नैदानिक डेटा

  सैनफिलिपो सिंड्रोम प्रकार ए (MPS IIIA) के लिए UX111 जीन थेरेपी का मूल्यांकन करने वाले नैदानिक अध्ययनों से नई डेटा ने प्राकृतिक इतिहास की तुलना में महत्वपूर्ण और टिकाऊ जैव सूचक सुधार और अर्थपूर्ण कार्यात्मक लाभ दिखाए हैं।

• महत्वपूर्ण कार्यात्मक सुधार देखे गए

  दो वर्ष से कम उम्र के बच्चे या पहले चरण के रोग में बэйली-III संज्ञानात्मक कच्चे स्कोर में +23.2 पॉइंट उपचार प्रभाव दिखाया गया। प्राप्त और अभिव्यक्त संचार, और सूक्ष्म और मोटर कौशल में भी सुधार देखे गए।

• बाद के चरण के बच्चों में कार्यात्मक कौशल की अवधारणा

  अधिक उन्नत रोग वाले रोगियों में कार्यात्मक क्षमताओं (संचार, चलने, आत्म-खिलाने) की अवधारणा देखी गई, जो अनुपचारित बच्चों में टिपिकल गिरावट पैटर्न से अधिक है।

• अनुकूल सुरक्षा प्रोफाइल की पुष्टि की गई

  UX111 सभी खुराक पर सामान्य रूप से सहन किया गया, उपचार से संबंधित प्रतिकूल घटनाएं अधिकांशतः हल्की या मध्यम थीं और स्वतः ही हल हो गईं।

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Ultragenyx फार्मास्यूटिकल इंक ने अपनी UX111 जीन थेरेपी के लिए प्रेरक दीर्घकालिक नैदानिक डेटा की घोषणा की, जो सैनफिलिपो सिंड्रोम प्रकार ए (MPS IIIA) को लक्षित करती है, एक गंभीर तंत्रिका अपक्षयी विकार है। डेटा विभिन्न आयु वर्गों और रोग चरणों में जैव सूचक और कार्यात्मक क्षमताओं में महत्वपूर्ण और टिकाऊ सुधार दिखाता है, प्राकृतिक इतिहास की तुलना में। यह सकारात्मक परिणाम, अनुकूल सुरक्षा प्रोफाइल के साथ मिलकर, कंपनी के UX111 के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) को मजबूत बनाता है, जिसे हाल ही में FDA को पुनः प्रस्तुत किया गया था। 2026 की तीसरी तिमाही में प्रत्याशित PDUFA तिथि संभावित त्वरित अनुमोदन के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है, जो इस घातक स्थिति वाले रोगियों के लिए आशा प्रदान करता है।