एफडीए ने अल्ट्राजेनिक्स के यूएक्स016 आईएनडी को दुर्लभ जीएनई मायोपैथी के लिए मंजूरी दी, जो चरण 1/2 तक बाहरी वित्त पोषण के माध्यम से है
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अल्ट्राजेनिक्स ने घोषणा की कि एफडीए ने जीएनई मायोपैथी के इलाज के लिए सायलिक एसिड प्रोड्रग यूएक्स016 के लिए अपने जांच नए दवा (आईएनडी) आवेदन को मंजूरी दे दी है, जो एक दुर्लभ तंत्रिका संबंधी विकार है। यह अल्ट्राजेनिक्स के लिए एक सकारात्मक विकास है, विशेष रूप से हाल की नकारात्मक खबर के बाद कि इसके चरण 3 यूएक्स143 अध्ययन और इसके यूएक्स111 जीन थेरेपी बीएलए के लिए एक अधूरी प्रतिक्रिया पत्र विफल रहा। उल्लेखनीय है कि यूएक्स016 कार्यक्रम नैदानिक साक्ष्य-सिद्धांत तक, जिसमें दूसरी छमाही में 2026 में शुरू होने वाले योजनाबद्ध चरण 1/2 अध्ययन सहित बाहरी वित्त पोषण के माध्यम से है, जो कंपनी के लिए शुरुआती विकास को काफी हद तक कम जोखिम में डालता है। यह अल्ट्राजेनिक्स की पाइपलाइन में एक नया, आशाजनक उम्मीदवार जोड़ता है, जो उच्च अनुपूर्ति चिकित्सा आवश्यकता को संबोधित करता है। निवेशक अब चरण 1/2 अध्ययन की शुरुआत और प्रारंभिक डेटा के लिए देखेंगे।
इस घोषणा के समय, RARE $18.90 पर ट्रेड कर रहा था NASDAQ पर Life Sciences सेक्टर में, और इसका मार्केट कैप लगभग $1.9 अ॰ था. 52-सप्ताह की ट्रेडिंग रेंज $18.29 से $42.37 रही। इस समाचार का मूल्यांकन सकारात्मक बाजार भावना और 10 में से 7 महत्व स्कोर के साथ किया गया। स्रोत: GlobeNewswire।