FDA ने Ultragenyx के UX111 जीन थेरेपी पुनः प्रस्तुति को स्वीकार किया, संजिलिप्पो सिंड्रोम के लिए सितंबर PDUFA निर्धारित किया
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U.S. FDA ने Ultragenyx के बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (BLA) पुनः प्रस्तुति को UX111 AAV जीन थेरेपी के लिए स्वीकार कर लिया है, जो संजिलिप्पो सिंड्रोम टाइप ए (MPS IIIA) के लिए एक संभावित प्रथम-इन-क्लास उपचार है। इस स्वीकृति ने 19 सितंबर, 2026 को प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूज़र फ़ीस एक्ट (PDUFA) कार्रवाई तिथि निर्धारित की है। यह विकास अत्यधिक महत्वपूर्ण है क्योंकि यह कंपनी के 10-K फाइलिंग में उल्लिखित पिछली सेटबैक को उलट देता है, जिसमें UX111 BLA के लिए एक अधूरी प्रतिक्रिया पत्र का खुलासा किया गया था। पुनः स्वीकृति और PDUFA तिथि की स्थापना एक महत्वपूर्ण पाइपलाइन संपत्ति के लिए एक स्पष्ट नियामक मार्ग और समयरेखा प्रदान करती है जो एक दुर्लभ, घातक बीमारी को लक्षित करती है जिसके लिए कोई अनुमोदित उपचार नहीं हैं। व्यापारी PDUFA तिथि को अंतिम अनुमोदन निर्णय के लिए बारीकी से देखेंगे, जो कंपनी के मूल्यांकन पर महत्वपूर्ण रूप से प्रभाव डाल सकता है।
इस घोषणा के समय, RARE $19.10 पर ट्रेड कर रहा था NASDAQ पर Life Sciences सेक्टर में, और इसका मार्केट कैप लगभग $2.1 अ॰ था. 52-सप्ताह की ट्रेडिंग रेंज $18.29 से $42.37 रही। इस समाचार का मूल्यांकन सकारात्मक बाजार भावना और 10 में से 9 महत्व स्कोर के साथ किया गया। स्रोत: GlobeNewswire।