Ultragenyx 公布 DTX301 基因疗法在 OTC 缺陷中的阳性 3 期数据

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本 8-K 公告宣布 DTX301 的高度阳性 3 期结果，DTX301 是一种用于治疗鸟氨酸转氨酶（OTC）缺陷的基因疗法。数据显示，血浆氨的统计学显著减少，维持正常的氨水平，以及症状的显著改善。重要的是，接受治疗的患者减少了对清除药物的依赖，并增加了蛋白质摄入，表明具有有意义的临床益处。安全性特征是可接受的，治疗组与安慰剂相比，出现了较少的高氨血症危机。此积极的发展是在最近其他管道资产的挫折之后（如公司最近的 10-K 中披露的那样）尤其具有影响力，并为公司的基因疗法平台提供了强烈的积极信号。

check_boxKey Events

• DTX301 阳性 3 期结果

  Enh3ance 研究显示 DTX301 基因疗法在第 36 周实现了血浆氨 24 小时统计学显著减少 18%（p=0.018）与安慰剂相比，用于治疗 OTC 缺陷。

• 临床有意义的患者益处

  接受治疗的患者维持正常的氨水平，减少了 27% 的氨清除药物，并增加了 13% 的蛋白质摄入。患者全球印象量表（PGIC）显示，71% 的接受治疗的患者有了显著改善。

• 有利的安全性特征

  DTX301 耐受性良好，轻度至中度暂时性肝反应是最常见的不良事件。治疗组出现了显著较少的高氨血症危机，与安慰剂相比，没有死亡。

• 管道增强在最近挫折之后

  DTX301 的此积极数据为 Ultragenyx 的管道提供了显著的增强，最近在 10-K 中披露了 UX143 研究的失败和 UX111 的不完整响应信。

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本 8-K 公告宣布 DTX301 的高度阳性 3 期结果，DTX301 是一种用于治疗鸟氨酸转氨酶（OTC）缺陷的基因疗法。数据显示，血浆氨的统计学显著减少，维持正常的氨水平，以及症状的显著改善。重要的是，接受治疗的患者减少了对清除药物的依赖，并增加了蛋白质摄入，表明具有有意义的临床益处。安全性特征是可接受的，治疗组与安慰剂相比，出现了较少的高氨血症危机。此积极的发展是在最近其他管道资产的挫折之后（如公司最近的 10-K 中披露的那样）尤其具有影响力，并为公司的基因疗法平台提供了强烈的积极信号。