FDA 接受 Ultragenyx 重新提交的 UX111 基因治疗 BLA，设定 9 月 PDUFA 日期

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此次提交为 Ultragenyx 的 UX111 基因治疗计划提供了重大积极更新，该计划此前曾收到 FDA 的不完整响应信。重新提交的生物制剂许可申请（BLA）用于 Sanfilippo 综合征 Type A 的加速批准的接受，消除了一个关键的监管障碍，并为潜在的批准决策建立了明确的时间表，PDUFA 日期定为 2026 年 9 月 19 日。这种发展对于公司来说至关重要，尤其是在其股票交易接近 52 周低点的情况下，并可能提供一种急需的催化剂。

check_boxKey Events

• BLA 重新提交被接受

  FDA 已接受 Ultragenyx 重新提交的生物制剂许可申请（BLA）用于 UX111（rebisufligene etisparvovec）AAV9 基因治疗 Sanfilippo 综合征 Type A（MPS IIIA）。

• PDUFA 行动日期设定

  FDA 已设定 2026 年 9 月 19 日为 UX111 潜在加速批准的处方药用户费法（PDUFA）行动日期。

• 解决先前监管挫折

  此次接受是在 UX111 BLA 之前收到不完整响应信之后发生的，表明在解决先前 FDA 关注点和推进该计划方面取得了进展。

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此次提交为 Ultragenyx 的 UX111 基因治疗计划提供了重大积极更新，该计划此前曾收到 FDA 的不完整响应信。重新提交的生物制剂许可申请（BLA）用于 Sanfilippo 综合征 Type A 的加速批准的接受，消除了一个关键的监管障碍，并为潜在的批准决策建立了明确的时间表，PDUFA 日期定为 2026 年 9 月 19 日。这种发展对于公司来说至关重要，尤其是在其股票交易接近 52 周低点的情况下，并可能提供一种急需的催化剂。