FDA 接受 Ultragenyx 的 UX111 基因治疗重新提交，设定 9 月 PDUFA 日期用于 Sanfilippo 综合征

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美国 FDA 已经接受 Ultragenyx 的生物制剂许可申请（BLA）重新提交，用于 UX111 AAV 基因治疗，这是一种潜在的首创治疗 Sanfilippo 综合征 Type A（MPS IIIA）的方法。该接受设定了 2026 年 9 月 19 日的处方药用户费法（PDUFA）行动日期。这种发展具有高度的重要性，因为它逆转了公司 10-K 提交中之前的挫折，该挫折披露了 UX111 BLA 的不完整响应信。重新接受和设定 PDUFA 日期提供了清晰的监管途径和关键产品管线资产的时间表，该资产针对的是一种罕见的、致命的疾病，目前尚无批准的治疗方法。交易者将密切关注 PDUFA 日期以获取最终批准决定，这可能会对公司的估值产生重大影响。

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