Ultragenyx 公布 UX111 基因治疗的长期数据为 BLA 重新提交提供了有力支持

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 公布了其 UX111 基因治疗的令人信服的长期临床数据，用于治疗 Sanfilippo 综合征 A 型（MPS IIIA），一种严重的神经退行性疾病。数据表明，在各个年龄组和疾病阶段中，与自然史相比，生物标志物和功能能力均有显著和持久的改善。这种积极的结果，加上有利的安全性 profile，强化了公司对 UX111 的生物制剂许可申请（BLA），该申请最近已重新提交给 FDA。预计 2026 年第三季度的 PDUFA 日期标志着潜在加速批准的重要里程碑，为这种致命疾病的患者带来希望。

check_boxKey Events

• UX111 的长期临床数据为 BLA 重新提交提供了有力支持

  评估 UX111 基因治疗用于治疗 Sanfilippo 综合征 A 型（MPS IIIA）的临床研究新数据表明，与自然史相比，生物标志物有显著和持久的改善，以及有意义的功能益处。

• 观察到显著的功能改善

  两岁以下或疾病早期的儿童在 Bayley-III 认知原始评分中显示出 +23.2 点的治疗效果。还观察到接受和表达性交流，以及精细和粗大运动技能的改善。

• 晚期儿童的功能技能保留

  疾病更为进展的患者显示出功能能力（交流、行走、自我喂养）的保留，这超过了典型的未经治疗儿童的下降模式。

• 确认有利的安全性 profile

  UX111 在所有剂量中通常都很耐受，治疗相关不良事件主要是轻微或中度的，并且自发性地缓解。

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 公布了其 UX111 基因治疗的令人信服的长期临床数据，用于治疗 Sanfilippo 综合征 A 型（MPS IIIA），一种严重的神经退行性疾病。数据表明，在各个年龄组和疾病阶段中，与自然史相比，生物标志物和功能能力均有显著和持久的改善。这种积极的结果，加上有利的安全性 profile，强化了公司对 UX111 的生物制剂许可申请（BLA），该申请最近已重新提交给 FDA。预计 2026 年第三季度的 PDUFA 日期标志着潜在加速批准的重要里程碑，为这种致命疾病的患者带来希望。