Ultragenyx、UX111 遺伝子治療の長期データを発表、BLA 再提出を後押し

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）を対象とするUX111 遺伝子治療の強力な長期臨床データを発表しました。これは、重度の神経退行性疾患です。データは、さまざまな年齢層や疾患ステージにおいて、バイオマーカーと機能能力の著しいかつ持続的な改善を、自然史と比較して示しています。この好調な結果は、好ましい安全性プロファイルと相まって、UX111のBiologics License Application (BLA) を強化し、最近FDAに再提出されました。2026年第三四半期を予想されるPDUFA日は、 потенシャルな迅速承認のための重要なマイルストーンとなり、この致命的な状態の患者にとって希望を提供します。

check_boxKey Events

• UX111の長期臨床データが好調

  UX111 遺伝子治療をサンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）に適用した臨床研究の新データは、バイオマーカーと機能能力の著しいかつ持続的な改善を、自然史と比較して示しました。

• 著しい機能改善が観察された

  2歳未満または疾患の初期段階の子供は、Bayley-III認知生のスコアで+23.2ポイントの治療効果を示しました。受容的および表現的コミュニケーション、以及細運動および粗大運動スキルの改善も観察されました。

• 後期症状の子供での機能スキルの保持

  より進行した疾患を持つ患者は、通常の自然史的低下パターンを超える、コミュニケーション、歩行、自己給食などの機能能力の保持を示しました。

• 好ましい安全性プロファイルが確認された

  UX111は、全ての用量で一般的に耐容性が良く、治療関連の有害事象はほとんどが軽度または中度であり、自発的に解消しました。

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）を対象とするUX111 遺伝子治療の強力な長期臨床データを発表しました。これは、重度の神経退行性疾患です。データは、さまざまな年齢層や疾患ステージにおいて、バイオマーカーと機能能力の著しいかつ持続的な改善を、自然史と比較して示しています。この好調な結果は、好ましい安全性プロファイルと相まって、UX111のBiologics License Application (BLA) を強化し、最近FDAに再提出されました。2026年第三四半期を予想されるPDUFA日は、 потенシャルな迅速承認のための重要なマイルストーンとなり、この致命的な状態の患者にとって希望を提供します。