UltragenyxのDTX301遺伝子療法、OTC第3相試験でアンモニアの大幅な減少を達成
feedReported by GlobeNewswire
Sentiment
Positive
Importance
9
Price
$22.07
Mkt Cap
$2.146B
52W Low
$18.41
52W High
$42.37
Market data snapshot near publication time
summarizeSummary
Ultragenyxは、オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症に対するAAV8遺伝子療法であるDTX301の第3相Enh3ance試験からの36週間の陽性データを発表しました。試験では、プラセボと比較して24時間血漿アンモニアが統計学的に有意かつ臨床的に有意義な18％減少したことが示され、治療はよく耐容されました。この陽性の第3相データは、最近の10-K提出で他のパイプライン候補についての失敗、特に第3相の失敗と別の遺伝子療法についての不完全な回答書が開示されたことを受けて、特に企業にとって重要なリスク軽減イベントとなります。DTX301の成功データは、Ultragenyxのパイプラインと希少疾患遺伝子療法における将来の商業的見通しを大幅に強化します。投資家は、今後、2027年上半期に予想される治療負担削減に関する2次エンドポイントのデータと、企業の2027年の黒字化目標との整合性に注目することになります。
この発表時点で、RAREは$22.07で取引されており、市場はNASDAQ、セクターはLife Sciences、時価総額は約$21.5億でした。 52週の取引レンジは$18.41から$42.37でした。 このニュースはポジティブの市場センチメント、重要度スコア9/10と評価されました。 出典：GlobeNewswire。
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