FDA 批准 IMCIVREE 用于获得性下丘脑肥胖症，首款也是唯一的治疗罕见疾病的疗法

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Rhythm Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 IMCIVREE（setmelanotide）的扩展适应症，用于治疗获得性下丘脑肥胖症（HO），使其成为首款也是唯一的批准用于治疗这种罕见疾病的疗法。该批准得到了阳性 Phase 3 TRANSCEND 试验数据的支持，显示了显著的 -18.4% 的安慰剂调整后的 BMI 降低，这为公司开启了新的市场机会，解决了美国估计 10,000 名患者的需求。这种积极的监管发展提供了显著的催化剂，尤其是在最近宣布 setmelanotide 未达到 EMANATE 试验中不同适应症的主要终点之后。预计 IMCIVREE 的扩展标签将推动收入增长，并强化公司在罕见神经内分泌疾病中的地位。交易者现在将关注该新适应症的商业推出和患者接受度。

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