75% 疾病减缓：uniQure 的 AMT-130 即将在英国提交亨廷顿病申请

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uniQure 宣布与英国 MHRA 举行了成功的预提交会议，讨论了 AMT-130 用于治疗亨廷顿病的申请，计划在 2026 年第三季度提交 Marketing Authorization Application (MAA)。这是在 FDA 此前拒绝 AMT-130 的 BLA 途径、要求进行新的试验之后，如最近的 10-K 中披露的那样。MAA 将由三年的 Phase I/II 数据支持，显示高剂量下疾病进展明显减缓了 75%。另外，公司在 2026 年第二季度获得了与美国 FDA 举行 Type B 会议的机会，讨论潜在的 Phase III 试验设计。这一消息提供了一个重大的积极发展和在英国的明确监管路径，以及在之前的挫折之后与 FDA 重启的接触。交易者将关注 2026 年第三季度的 MAA 提交和即将举行的 FDA 会议的结果。

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