FDA 拒绝首要基因治疗 BLA 途径，推荐新的试验；其他项目面临挫折

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uniQure N.V. 面临重大挫折，因为 FDA 认为其首要亨廷顿病基因治疗候选物 AMT-130 的 I/II 期数据不足以支持生物制剂许可申请（BLA）提交。FDA 强烈推荐了一项新的、前瞻性的、随机的、双盲的、假手术控制的研究，表明该项目将面临重大延迟和增加的开发成本。这一消息在 10-K 和同时在 8-K 中披露，基本上改变了 AMT-130 的商业化时间表和投资论点，尽管之前有积极的顶线数据和突破性治疗指定。进一步加剧挑战的是，公司自愿暂停了其 AMT-162 SOD1-ALS 试验的招募，因为剂量限制性毒性，并暂停了其 AMT-191 Fabry 病试验中剂量和高剂量队列的给药，因为肝酶升高。还有一起集体诉讼被提出，指控公司就 AMT-130 研究和 BLA 时间表做出了虚假和误导性的陈述。虽然公司保持了 622.5 万美元的强劲现金储备，足以维持运营到 2029 年下半年，但这一现金储备在很大程度上得益于 2025 年的 404.2 万美元公开发行。自 2025 年 9 月发行（47.50 美元到 8.65 美元）以来，股价大幅下跌，突出了市场对这些发展的负面反应。此外，CEO、首席法律官和非执行董事于 2025 年 10 月采用了 Rule 10b5-1 计划来出售股份，表明在这些关键披露之前缺乏内部人士的信念。

check_boxKey Events

• FDA 拒绝首要候选物 AMT-130 的 BLA 途径

  FDA 表示，AMT-130（亨廷顿病）的 I/II 期数据不足以支持上市申请，并强烈推荐了一项新的、前瞻性的、随机的、双盲的、假手术控制的研究，显著推迟了潜在的批准。

• 临床试验暂停：AMT-191 和 AMT-162

  由于剂量限制性毒性，自愿暂停了 AMT-162 SOD1-ALS 试验的招募，并由于无症状的 3 级肝酶升高暂停了 AMT-191 Fabry 病试验中剂量和高剂量队列的给药。

• 集体诉讼案件提交

  2026 年 2 月 10 日提交了一起集体诉讼投诉，指控公司就 AMT-130 的 I/II 期研究和 BLA 提交时间表做出了虚假和误导性的陈述。

• 尽管有股权发行，现金储备仍然强劲

  公司报告称，截至 2025 年 12 月 31 日，现金和现金等价物为 622.5 万美元，为公司提供了足够的运营资金，直到 2029 年下半年，主要得益于 2025 年通过股权发行筹集的 404.2 万美元资金。

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uniQure N.V. 面临重大挫折，因为 FDA 认为其首要亨廷顿病基因治疗候选物 AMT-130 的 I/II 期数据不足以支持生物制剂许可申请（BLA）提交。FDA 强烈推荐了一项新的、前瞻性的、随机的、双盲的、假手术控制的研究，表明该项目将面临重大延迟和增加的开发成本。这一消息在 10-K 和同时在 8-K 中披露，基本上改变了 AMT-130 的商业化时间表和投资论点，尽管之前有积极的顶线数据和突破性治疗指定。进一步加剧挑战的是，公司自愿暂停了其 AMT-162 SOD1-ALS 试验的招募，因为剂量限制性毒性，并暂停了其 AMT-191 Fabry 病试验中剂量和高剂量队列的给药，因为肝酶升高。还有一起集体诉讼被提出，指控公司就 AMT-130 研究和 BLA 时间表做出了虚假和误导性的陈述。虽然公司保持了 622.5 万美元的强劲现金储备，足以维持运营到 2029 年下半年，但这一现金储备在很大程度上得益于 2025 年的 404.2 万美元公开发行。自 2025 年 9 月发行（47.50 美元到 8.65 美元）以来，股价大幅下跌，突出了市场对这些发展的负面反应。此外，CEO、首席法律官和非执行董事于 2025 年 10 月采用了 Rule 10b5-1 计划来出售股份，表明在这些关键披露之前缺乏内部人士的信念。