精准生物科学获得FDA DMD基因治疗的临床试验许可，推进到阶段1/2研究

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精准生物科学公司(Precision BioSciences)获得了FDA对其PBGENE-DMD基因编辑项目的调查新药(IND)申请的批准，这是针对杜氏肌肉萎缩症(DMD)的基因编辑项目。这一批准使公司能够启动其功能-DMD阶段1/2临床试验，这标志着这一潜在的第一类疗法的发展取得了重大进展。该项目旨在解决DMD患者中相当一部分患者（那些基因突变位于外显子45和55之间）的基因根本原因，旨在恢复近乎全长的肌动蛋白。通过临床试验的成功进展可能会显著降低项目的风险，并为DMD患者提供一个急需的治疗方案。

check_boxKey Events

• FDA 上市许可获得

  美国食品和药物管理局（FDA）发布了Precision BioSciences的PBGENE-DMD临床新药申请（IND）的“研究可以继续进行”的通知。

• 第一期/二期临床试验启动

  该 IND 批准使公司能够启动临床试验场地活动，进行 FUNCTION-DMD 阶段 1/2 临床试验，对于行走的杜克肌营养不良症（DMD）患者。

• 首创基因编辑方法

  PBGENE-DMD是一家全资拥有的、首创的在体内基因编辑计划，利用基因切除方法来纠正DMD患者（基因突变位于45和55个外显子之间）基因的根本原因，占DMD患者约60%。

• 即将来临的投资者活动

  精准生物科学计划于2026年3月举办一场虚拟投资者活动，讨论PBGENE-DMD计划和功能-DMD临床研究，邀请来自行业的意见领袖参与。

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精准生物科学已取得了FDA对其PBGENE-DMD的实验性新药（IND）申请的批准，这是一个针对杜克病（DMD）的基因编辑项目。这一批准使得公司能够启动FUNCTION-DMD阶段1/2临床试验，这标志着这一潜在的第一类疗法的发展取得了重大进展。该项目旨在解决DMD患者中基因突变的根本原因（那些基因突变位于45和55个体外）以恢复近乎完整的肌动蛋白。通过临床试验的顺利进行，将显著降低项目的风险并为DMD患者提供一个急需的治疗方案。