क्रिस्टल बायोटेक ने सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए सी एफ टी आर डिलीवरी की पुष्टि करते हुए फेज 1 केबी 407 डेटा की घोषणा की, जो पंजीकरण अध्ययन में बढ़ने के लिए आगे बढ़ता है।
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ये 8-K फाइलिंग क्रिस्टल बायोटेक के KB407 कार्यक्रम के लिए एक बहुत ही महत्वपूर्ण क्लिनिकल मील का पत्थर का विवरण करती है। म्यूटेंट CFTR जीन की पुष्टि और व्यक्ति की श्वसन पथ के श्वसन पथ कोशिकाओं में वितरण की पुष्टि में शामिल है, जिसमें वर्तमान मॉड्यूलेटर थेरेपियों के लिए असमर्थ वर्ग I म्यूटेशन वाले सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों को शामिल करता है, इस जीन थेरेपी के लिए एक महत्वपूर्ण जोखिम कम करने वाला घटना है। उच्च प्रतिग्रहण दरें (29.4% से 42.1% श्वसन पथ कोशिकाओं में) और रोगियों के श्वसन मार्गों में व्यापक
check_boxKey Events
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सकारात्मक चरण 1 क्लिनिकल डेटा
कॉरल-1 अध्ययन के केबी 407 के लिए उच्चतम खुराक समूह के मध्यावधि परिणामों से पता चला कि सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों में सफल फेफड़ों की डिलीवरी और वाइल्ड-टाइप सीएफटीआर प्रोटीन का व्यक्तीकरण हुआ।
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जीन डिलीवरी की कोशिकीय पुष्टि
वाइल्ड-टाइप सीएफटीआर की डिलीवरी और अभिव्यक्ति को आंतरिक श्वसन कोशिकाओं में पुष्टि की गई, जिसमें छह रोगियों में से 29.4% से 42.1% के बीच प्रतिगमन दरें थीं, जो मॉड्यूलेटर स्थिति या जेनेटिक पृष्ठभूमि से स्वतंत्र थीं।
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पंजीकरण अध्ययन के लिए प्रगति
कंपनी ने CORAL-3, एक पंजीकरणात्मक पुनरावृत्ति खुराक अध्ययन के डिज़ाइन को FDA को प्रस्तुत किया है और पहले हाफ 2026 में पंजीकरण की शुरुआत करने की उम्मीद करती है।
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सहिष्णु सुरक्षा प्रोफ़ाइल
KB407 ने उच्चतम खुराक समूह में जारी रखा जाता रहा, जिसमें गंभीर से मध्यम और अस्थायी हानिकारक घटनाएं थीं, और एक गंभीर हानिकारक घटना को प्रक्रिया-संबंधी माना गया।
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यह 8-K फाइलिंग क्रिस्टल बायोटेक के KB407 कार्यक्रम के लिए एक बहुत ही महत्वपूर्ण चिकित्सा मील का पत्थर की जानकारी प्रदान करती है। वाइल्ड-टाइप CFTR जीन की डिलीवरी और व्यक्ति की पुष्टि के साथ फाइब्रोसिस के रोगियों के फेफड़ों में और उन रोगियों के साथ जिन्हें वर्तमान में मॉड्यूलेटर थेरेपीज़ के लिए अनुपलब्ध हैं, इस जीन थेरेपी के लिए एक बड़ा जोखिम कम करने वाला घटना है। उच्च संक्रमण दरें (29.4% से 42.1% संचालन वाले वायुमार्ग कोशिकाओं) और रोगियों के वायुमार्गों में व्यापक वितरण विशेष रूप से प्रोत्साहित
इस फाइलिंग के समय, KRYS $253.66 पर ट्रेड कर रहा था NASDAQ पर Life Sciences सेक्टर में, और इसका मार्केट कैप लगभग $7.2 अ॰ था. 52-सप्ताह की ट्रेडिंग रेंज $122.80 से $265.92 रही। इस फाइलिंग का मूल्यांकन सकारात्मक बाजार भावना और 10 में से 9 महत्व स्कोर के साथ किया गया।