La thérapie combinée pour l'achondroplasie montre des avantages de croissance non linéaire sans précédent dans l'essai d'Ascendis Pharma
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Ascendis Pharma a rapporté de nouvelles données positives de la semaine 52 à partir de son essai de phase 2 COACH pour la thérapie combinée de TransCon CNP et TransCon hGH chez les enfants atteints d'achondroplasie. Les données ont révélé des avantages accélérés au-delà de la croissance linéaire, notamment des améliorations sans précédent de la longueur du bras, des dimensions améliorées du canal rachidien et une meilleure alignment des membres inférieurs. Plus précisément, la thérapie combinée a démontré des améliorations supérieures de la distance interpédiculaire (IPD) par rapport à la monothérapie TransCon CNP, indiquant un potentiel pour réduire la compression nerveuse. Ces nouvelles informations élargissent considérablement le profil d'efficacité potentiel du traitement, suggérant un utilité clinique substantielle au-delà du simple gain de taille, ce qui est très important pour les patients et l'évaluation de l'entreprise. Ce développement positif suit récemment l'octroi par la FDA de l'exclusivité pour les médicaments orphelins pour TransCon CNP (YUVIWEL) en monothérapie. Les investisseurs surveilleront de près les données à long terme supplémentaires et la progression de cette thérapie combinée dans les essais cliniques de stade ultérieur.
Au moment de cette annonce, ASND s'échangeait à 226,96 $ sur NASDAQ dans le secteur Life Sciences, pour une capitalisation boursière d'environ 13,5 Md $. La fourchette de cours sur 52 semaines allait de 124,06 $ à 248,60 $. Ce communiqué a été évalué avec un sentiment de marché positif et un score d'importance de 9 sur 10. Source : GlobeNewswire.