FDA 批准 Mesoblast 直接进行 Ryoncil® 的登记试验，用于治疗 Duchenne 肌肉萎缩症

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Mesoblast 获得了一项重要的监管胜利，获得 FDA 的 IND 批准，允许直接跳过早期临床阶段，直接进行 Ryoncil® 在 Duchenne 肌肉萎缩症（DMD）的登记试验。这加速了潜在转化疗法的开发时间表，适用于美国约 15,000 名儿童。该试验利用 Ryoncil 已建立的安全性特征和抗炎机制，旨在保留肌肉功能并减缓 DMD 患者的疾病进展。该发展是在最近关于 Ryoncil 商业表现的积极消息之后，表明该产品的强劲轨迹。

check_boxKey Events

• FDA IND 批准用于 DMD 试验

  FDA 授予调查新药（IND）批准，允许 Mesoblast 直接进行 Ryoncil® 在 Duchenne 肌肉萎缩症（DMD）的登记临床试验。

• 加速开发路径

  直接进行登记试验，跳过早期阶段，显著降低了风险并加速了 Ryoncil® 在此新适应症的开发时间表。

• 登记试验详情

  该试验将随机选取 76 名 5-9 岁的患者，主要终点是九个月内的站立时间，这是一个经过 FDA 验证的终点。

• 合作促进患者获取

  Mesoblast 与 Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）合作，促进患者识别和试验宣传。

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Mesoblast 获得了一项重要的监管胜利，获得 FDA 的 IND 批准，允许直接跳过早期临床阶段，直接进行 Ryoncil® 在 Duchenne 肌肉萎缩症（DMD）的登记试验。这加速了潜在转化疗法的开发时间表，适用于美国约 15,000 名儿童。该试验利用 Ryoncil 已建立的安全性特征和抗炎机制，旨在保留肌肉功能并减缓 DMD 患者的疾病进展。该发展是在最近关于 Ryoncil 商业表现的积极消息之后，表明该产品的强劲轨迹。