ピシンスバイオサイエンスがDMD遺伝療法のFDA IND クリアランスを取得、Phase 1/2 研究に進む。

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Precision BioSciencesは、PBGENE-DMDというダッチェン型筋萎縮症（DMD）に対する遺伝子編集プログラムの、臨床試験のInvestigational New Drug（IND）申請の承認をFDAから受けました。この承認により、CompanyはFUNCTION-DMD Phase 1/2臨床試験を開始することができ、最初のクラスとしてのこの治療法の開発における重要なステップとなります。このプログラムは、DMDの根本的な遺伝的原因を、患者（エクソン45と55の間の変異）の大部分に影響を与えるものとして設計されており、近くの完全長のジストロフィン蛋白を再構築することを目指しています。臨床試験を通じて成功した進行は、プログラムをリスクから解放し、DMD患者にとって必要な治療オプションを提供する可能性があります。

check_boxKey Events

• FDA のINDクリアランス受領

  アメリカ食品医薬品局（FDA）は、PBGENE-DMDの臨床試験に関連する新薬の申請（IND）に対して、「研究を続行することができる」という通知を出した。

• 1/2 相乗合臨床試験の開始

  IND クリアランスにより、会社は ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) の患者への FUNCTION-DMD Phase 1/2 クリニカル スタディの臨床試験サイト活動の開始を可能にします。

• ファースト・イン・クラス遺伝子編集アプローチ

  PBGENE-DMDは、まずクラスの、体内での遺伝子編集プログラムであり、遺伝子切除アプローチを使用して、DMDの根本的な遺伝的原因を治療することを目的としています。DMDの患者に、特にエクソン45と55の間の変異を有する患者、約60%の患者に対して。

• 即将舉行投資者會議

  プレシジョン・バイオサイエンスは、2026年3月にパーソナルな投資家イベントを開催し、PBGENE-DMDプログラムとFUNCTION-DMD臨床研究について、主な意見の指導者と共に議論する予定です。

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Precision BioSciencesは、PBGENE-DMDというジーン編集プログラムを対象とするDuchenne muscular dystrophy（DMD）の治療薬の臨床試験のIND申請の承認をFDAから受けました。この承認により、会社はFUNCTION-DMD Phase 1/2臨床試験を開始することができ、最初のクラスとしての可能性のあるこの治療薬の開発における重要なステップが進みました。このプログラムは、DMDの根本的な遺伝的原因を、患者の中で大部分（エクソン45と55の間の変異）を対象として、健全な長さのジストロフィン蛋白を回復することを目的として設計されています。臨床試験を成功的に進めることで、プログラムのリスクを大幅に軽減し、DMD患者にとって必要な治療オプションを提供することができます。