एफडीए ने रेजेनएक्सबायो के आरजीएक्स-111 और आरजीएक्स-121 जीन थेरेपी कार्यक्रमों पर नैदानिक ​​रोक लगा दी है

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संयुक्त राज्य अमेरिका के खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) ने रेजेनएक्सबायो के जांच नए दवा (आईएनडी) आवेदनों पर नैदानिक ​​रोक लगा दी है दोनों आरजीएक्स-111 (एमपीएस I के लिए) और आरजीएक्स-121 (एमपीएस II के लिए)। आरजीएक्स-111 पर रोक एक अध्ययन प्रतिभागी में नियोप्लाज्म (इंट्रावेंट्रिकुलर सीएनएस ट्यूमर) के एक मामले के प्रारंभिक विश्लेषण के बाद आती है। आरजीएक्स-121 पर रोक, इसके प्रतिभागियों में किसी भी नियोप्लाज्म की रिपोर्ट नहीं होने के बावजूद, उत्पादों, अध्ययन आबादी, और नैदानिक ​​अध्ययनों के बीच साझा जोखिम के कारण उद्धृत की गई थी। इस दोहरी नैदानिक ​​रोक, विशेष रूप से एक कार्यक्रम में एक संभावित गंभीर प्रतिकूल घटना के साथ, जीन थेरेपी पाइपलाइन के लिए कंपनी के लिए एक महत्वपूर्ण सेटबैक का प्रतिनिधित्व करती है, जो विकास की समयसीमा को प्रभावित करती है और निवेशकों के विश्वास को प्रभावित करने वाली सुरक्षा चिंताओं को बढ़ाती है।

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• आरजीएक्स-111 पर नैदानिक ​​रोक

  एफडीए ने आरजीएक्स-111 (म्यूकोपॉलीसैक्राइडोसिस प्रकार I) के लिए चरण I/II परीक्षण पर एक नैदानिक ​​रोक लगा दी, एक प्रतिभागी में नियोप्लाज्म (इंट्रावेंट्रिकुलर सीएनएस ट्यूमर) के एक मामले के प्रारंभिक विश्लेषण के बाद।

• आरजीएक्स-121 पर नैदानिक ​​रोक

  एफडीए ने आरजीएक्स-121 (म्यूकोपॉलीसैक्राइडोसिस प्रकार II) के लिए चरण I/II/III परीक्षण पर एक नैदानिक ​​रोक भी लगा दी, उत्पादों, अध्ययन आबादी, और साझा जोखिम के कारण, आरजीएक्स-121 प्रतिभागियों में किसी भी नियोप्लाज्म की रिपोर्ट नहीं होने के बावजूद।

• जांच जारी

  यह निर्धारित करने के लिए एक जांच जारी है कि गंभीर प्रतिकूल घटना (नियोप्लाज्म) दवा से संबंधित है या नहीं, प्रारंभिक जेनेटिक विश्लेषण में प्रोटो-ऑन्कोजीन ओवरएक्सप्रेशन से जुड़ी एक एएवी वेक्टर जीनोम इंटीग्रेशन इवेंट का पता चला है।

• पाइपलाइन पर प्रभाव

  इन नैदानिक ​​रोक से अल्ट्रा-रेयर बीमारियों के लिए दो प्रमुख जीन थेरेपी उम्मीदवारों के विकास में काफी देरी होती है, जिससे कंपनी के पाइपलाइन और भविष्य के व्यावसायीकरण प्रयासों के लिए अनिश्चितता पैदा होती है।

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संयुक्त राज्य अमेरिका के खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) ने रेजेनएक्सबायो के जांच नए दवा (आईएनडी) आवेदनों पर नैदानिक ​​रोक लगा दी है दोनों आरजीएक्स-111 (एमपीएस I के लिए) और आरजीएक्स-121 (एमपीएस II के लिए)। आरजीएक्स-111 पर रोक एक अध्ययन प्रतिभागी में नियोप्लाज्म (इंट्रावेंट्रिकुलर सीएनएस ट्यूमर) के एक मामले के प्रारंभिक विश्लेषण के बाद आती है। आरजीएक्स-121 पर रोक, इसके प्रतिभागियों में किसी भी नियोप्लाज्म की रिपोर्ट नहीं होने के बावजूद, उत्पादों, अध्ययन आबादी, और नैदानिक ​​अध्ययनों के बीच साझा जोखिम के कारण उद्धृत की गई थी। इस दोहरी नैदानिक ​​रोक, विशेष रूप से एक कार्यक्रम में एक संभावित गंभीर प्रतिकूल घटना के साथ, जीन थेरेपी पाइपलाइन के लिए कंपनी के लिए एक महत्वपूर्ण सेटबैक का प्रतिनिधित्व करती है, जो विकास की समयसीमा को प्रभावित करती है और निवेशकों के विश्वास को प्रभावित करने वाली सुरक्षा चिंताओं को बढ़ाती है।