एफडीए ने REGENXBIO की RGX-121 जीन थेरेपी BLA के लिए पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र जारी किया है।

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रेजेनेक्सबियो इंक ने FDA से एक पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र (CRL) प्राप्त किया, जिसने अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) को अस्वीकार कर दिया, जो एमपीएस II के लिए एक जीन थेरेपी है, जो आरजीएक्स-121 है। यह कंपनी के मुख्य जीन थेरेपी कैंडिडेट के लिए एक महत्वपूर्ण हिचकिचाहट है, जो इसकी संभावित व्यावसायिककरण को विलंबित करती है और इसकी मंजूरी के मार्ग के बारे में महत्वपूर्ण अनिश्चितता पेश करती है। FDA ने अध्ययन पात्रता मानदंडों के बारे में चिंताएं, प्राकृतिक इतिहास नियंत्रण की तुलना करने की चिंताएं और सर्जरेट ए

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• FDA ने पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र (CRL) जारी किया है।

  अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (FDA) ने REGENXBIO के बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) के संबंध में एक CRL जारी किया, जो RGX-121 नामक एक अनुसंधानात्मक जीन थेरेपी के लिए था, जो म्यूकोपॉलिसैकैराइडोसिस प्रकार II (MPS II) के लिए थी।

• BLA अस्वीकृति के कारण

  FDA द्वारा जारी CRL में शामिल चिंताओं में शोध योग्यता मानदंडों के बारे में अनिश्चितता, प्राकृतिक इतिहास बाहरी नियंत्रण की तुलनीयता, और CSF HS D2S6 के रूप में एक प्रतिस्थापन अंतिम बिंदु की उपयुक्तता शामिल है।

• कंपनी आगे की योजना बनाती है

  रीजेनेक्सबायो की योजना है कि वे FDA से टाइप ए मीटिंग की मांग करेंगे जिसमें CRL और एक योजनाबद्ध BLA पुनः प्रस्तुति पर चर्चा होगी, जिसका उद्देश्य अतिरिक्त सबूत और लंबे समय तक क्लिनिकल डेटा प्रदान करना है।

• विकास कार्यक्रम पर प्रभाव

  क्रीएल सुझाव देता है कि आगे के रास्ते जैसे कि एक नया अध्ययन, लंबी अवधि के अनुसरण के साथ अतिरिक्त रोगियों का इलाज करना, या अनचाहे नियंत्रण हाथ का उपयोग करना, जिससे स्वीकृति प्रक्रिया को काफी देरी होगी।

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रेजेनेक्सबियो इंक ने FDA से Complete Response Letter (CRL) प्राप्त किया, जिसने RGX-121 के लिए Biologics License Application (BLA) को अस्वीकार कर दिया, जो म्यूकोपोलिसैकराइडोसिस टाइप II (MPS II) के लिए एक जीन थेरेपी है। यह कंपनी के मुख्य जीन थेरेपी कैंडिडेट के लिए एक महत्वपूर्ण नुकसान है, जो इसकी संभावित वाणिज्यिकरण और मंजूरी पथ के बारे में महत्वपूर्ण अनिश्चितता पेश करता है। FDA ने अध्ययन पात्रता मानदंड, प्राकृतिक इतिहास नियंत्रण की तुलना और प्रतिस्थापन अंतिम बिंदु की उपयुक्तता के बारे में चिंताएं व्यक्त कीं। जबकि रेजेनेक्सबियो पीएफडीए क