नया होप-3 डेटा: डेरामियोसेल डचेन मांसपेशियों की दुर्बलता रोगी कार्य में काफी सुधार करता है
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कैप्रिकोर थेराप्यूटिक्स ने एमडीए कॉन्फ्रेंस में डचेन मांसपेशियों की दुर्बलता (डीएमडी) में डेरामियोसेल के लिए नए आकर्षक देर से तोड़ने वाले चरण 3 होप-3 डेटा की घोषणा की। डेटा ने महत्वपूर्ण कार्यात्मक लाभों को प्रदर्शित किया, जिसमें मायोकार्डियल फाइब्रोसिस में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी, हृदय मायोपैथी वाले रोगियों में बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अनुपात (एलवीईएफ) में सुधार शामिल है, और खाने जैसी दैनिक गतिविधियों में 83% बीमारी की प्रगति में धीमापन। इस मजबूत नैदानिक साक्ष्य को केवल दो दिनों के बाद प्रस्तुत किया गया था जब एफडीए ने डेरामियोसेल के लिए पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र को उठा लिया था, जो दवा के प्रोफाइल को काफी मजबूत करता है। बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (बीएलए) वर्तमान में एफडीए की समीक्षा के तहत है और 22 अगस्त, 2026 को पीडीयूएफए लक्ष्य कार्रवाई तिथि के साथ, इन सकारात्मक परिणामों से अनुमोदन प्रक्रिया में काफी जोखिम कम हो जाता है और डचेन मांसपेशियों की दुर्बलता जैसी गंभीर, दुर्लभ बीमारी के लिए डेरामियोसेल की संभावना को उजागर करता है। निवेशक अब पीडीयूएफए तिथि के आने तक एफडीए की समीक्षा प्रक्रिया की बारीकी से निगरानी करेंगे।
इस घोषणा के समय, CAPR $34.00 पर ट्रेड कर रहा था NASDAQ पर Life Sciences सेक्टर में, और इसका मार्केट कैप लगभग $1.8 अ॰ था. 52-सप्ताह की ट्रेडिंग रेंज $4.30 से $40.37 रही। इस समाचार का मूल्यांकन सकारात्मक बाजार भावना और 10 में से 9 महत्व स्कोर के साथ किया गया। स्रोत: GlobeNewswire।