Venglustat de Sanofi obtient le statut de rupture du FDA pour la maladie de Gaucher de type 3
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Le médicament expérimental de Sanofi, venglustat, a reçu la désignation de thérapie innovante de la part de la FDA américaine pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Gaucher de type 3 (GD3). Ce jalon réglementaire important est basé sur les données positives de l'étude de phase 3 LEAP2MONO, qui ont démontré des améliorations statistiquement significatives des symptômes neurologiques. La désignation met en évidence les besoins médicaux importants non satisfaits pour les patients atteints de GD3, dans la mesure où il n'y a actuellement aucun traitement approuvé pour les symptômes neurologiques de ce rare trouble de stockage lysosomale. Le statut de thérapie innovante accélérera le processus de développement et d'examen, ce qui pourrait potentiellement accélérer la voie de venglustat vers le marché et renforcer le portefeuille de maladies rares de Sanofi. Les investisseurs doivent surveiller les prochaines dépôts réglementaires mondiaux et la présentation de résultats d'études supplémentaires.
Au moment de cette annonce, SNY s'échangeait à 44,07 $ sur NASDAQ dans le secteur Life Sciences, pour une capitalisation boursière d'environ 106,8 Md $. La fourchette de cours sur 52 semaines allait de 43,34 $ à 59,17 $. Ce communiqué a été évalué avec un sentiment de marché positif et un score d'importance de 8 sur 10. Source : GlobeNewswire.