La FDA impose des suspensions cliniques aux programmes de thérapie génique RGX-111 et RGX-121 de REGENXBIO

summarizeResume

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a imposé des suspensions cliniques aux demandes de nouveau médicament expérimental (IND) de REGENXBIO pour les RGX-111 (pour le MPS I) et les RGX-121 (pour le MPS II). La suspension des RGX-111 suit l'analyse préliminaire d'un seul cas de néoplasme (tumeur du SNC intraventriculaire) chez un participant à l'étude. La suspension des RGX-121, malgré l'absence de néoplasme signalé chez ses participants, a été citée en raison de similitudes dans les produits, les populations d'étude et les risques partagés entre les études cliniques. Cette double suspension clinique, en particulier avec un événement indésirable grave potentiel dans un programme, représente un revers important pour le pipeline de thérapie génique de l'entreprise, affectant les délais de développement et suscitant des inquiétudes sur la sécurité qui pourraient affecter la confiance des investisseurs.

check_boxEvenements cles

• Suspension clinique de RGX-111

  La FDA a imposé une suspension clinique à l'essai de phase I/II pour les RGX-111 (mucopolysaccharidose de type I) à la suite d'une analyse préliminaire d'un seul cas de néoplasme (tumeur du SNC intraventriculaire) chez un participant.

• Suspension clinique de RGX-121

  La FDA a également imposé une suspension clinique à l'essai de phase I/II/III pour les RGX-121 (mucopolysaccharidose de type II), citant des similitudes dans les produits, les populations d'étude et les risques partagés, malgré l'absence de néoplasme signalé chez les participants aux RGX-121.

• Enquête en cours

  Une enquête est en cours pour déterminer si l'événement indésirable grave (néoplasme) est lié au médicament, avec une analyse génétique préliminaire détectant un événement d'intégration du génome du vecteur AAV associé à une surexpression du proto-oncogène.

• Impact sur le pipeline

  Ces suspensions cliniques retardent considérablement le développement de deux candidats clés de thérapie génique pour des maladies ultra-rares, créant une incertitude pour le pipeline de l'entreprise et ses efforts de commercialisation futurs.

auto_awesomeAnalyse

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a imposé des suspensions cliniques aux demandes de nouveau médicament expérimental (IND) de REGENXBIO pour les RGX-111 (pour le MPS I) et les RGX-121 (pour le MPS II). La suspension des RGX-111 suit l'analyse préliminaire d'un seul cas de néoplasme (tumeur du SNC intraventriculaire) chez un participant à l'étude. La suspension des RGX-121, malgré l'absence de néoplasme signalé chez ses participants, a été citée en raison de similitudes dans les produits, les populations d'étude et les risques partagés entre les études cliniques. Cette double suspension clinique, en particulier avec un événement indésirable grave potentiel dans un programme, représente un revers important pour le pipeline de thérapie génique de l'entreprise, affectant les délais de développement et suscitant des inquiétudes sur la sécurité qui pourraient affecter la confiance des investisseurs.