L'Agence fédérale pour la sécurité des aliments et des médicaments (FDA) émet une lettre de réponse complète pour la thérapie génique RGX-121 de REGENXBIO.

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REGENXBIO Inc. a reçu une Lettre de réponse complète (CRL) de la FDA, rejetant sa Demande de licence biologique (BLA) pour RGX-121, une thérapie génique pour la mucopolysaccharidose type II (MPS II). C'est un revers important pour le candidat thérapie génique de tête de la société, retardant sa potentiel commercialisation et introduisant une incertitude considérable concernant son itinéraire d'approbation. La FDA a évoqué des préoccupations concernant les critères d'éligibilité des études, la comparabilité de l'histoire naturelle de contrôle et l'applicabilité de l'endpoint surérogateur. Même si REGENXBIO prévoit de s'engager avec la FDA pour trouver un chemin à suivre et résoumettre la BLA, cela entraînera probablement des études supplémentaires ou une suivi à long terme, prolongeant la programmation de développement et augmentant les coûts. Cette nouvelle suit un arrêt clinique précédent sur les programmes RGX-

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• La FDA émet une lettre de réponse complète (CRL)

  L'Administration des aliments et des médicaments des États-Unis (FDA) a émis un CRL concernant la demande de licence biologique (BLA) de REGENXBIO pour RGX-121, une thérapie génique expérimentale contre la mucopolysaccharidose type II (MPS II).

• Raisons de refus de la demande de BLA.

  La CRL de la FDA a mentionné des préoccupations, notamment l'incertitude concernant les critères d'éligibilité des études, la comparabilité de l'histoire naturelle du contrôle externe et l'applicabilité de CSF HS D2S6 en tant qu'endpointColorBrush.

• L'entreprise Planifie son Avenir

  REGENXBIO compte demander une réunion de type A avec la FDA pour discuter du CRL et d'une résoumission prévue de la demande de licence de commercialisation, en visant à fournir des preuves supplémentaires et des données cliniques à long terme.

• Impact sur le calendrier de développement.

  La CRL suggère des voies potentielles à suivre telles qu'une nouvelle étude, le traitement de patients supplémentaires avec un suivi à long terme, ou l'utilisation d'un bras contrôle non traité, toutes choses qui retarderaient considérablement le processus d'approbation.

auto_awesomeAnalyse

REGENXBIO Inc. a reçu une Lettre de réponse complète (CRL) de la FDA, rejetant sa Demande de licence biologique (BLA) pour RGX-121, une thérapie génique pour la mucopolysaccharidose type II (MPS II). C'est un revers important pour le candidat thérapie génique de tête de la société, retardant sa potentiel commercialisation et introduisant une incertitude considérable concernant son itinéraire d'approbation. La FDA a cité des préoccupations concernant les critères d'éligibilité des études, la comparabilité de l'histoire naturelle de contrôle et l'applicabilité de l'endpoint surérogateur. Même si REGENXBIO prévoit engager la FDA pour trouver un chemin à suivre et résoumettre la BLA, cela entraînera probablement des études supplémentaires ou des suivi à long terme, ce qui étendra la durée de développement et augmentera les coûts. Cette nouvelle suit un arrêt clinique précédent sur les programmes RGX-111 et RGX