La thérapie génique DTX301 d'Ultragenyx obtient une réduction significative de l'ammoniac dans l'étude OTC de phase 3 positive
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Ultragenyx a annoncé des données positives de 36 semaines provenant de son étude Enh3ance de phase 3 sur DTX301, une thérapie génique AAV8 pour le traitement du déficit en ornithine transcarbamylase (OTC). L'étude a démontré une réduction statistiquement significative et cliniquement significative de 18 % de l'ammoniac plasmatique sur 24 heures par rapport au placebo, la thérapie étant bien tolérée. Ce résultat positif de phase 3 est un événement de dérisque crucial pour l'entreprise, en particulier après le dépôt récent du formulaire 10-K qui a révélé des revers pour d'autres candidats du pipeline, notamment un échec en phase 3 et une lettre de réponse incomplète pour une autre thérapie génique. Les données réussies pour DTX301 renforcent considérablement le pipeline d'Ultragenyx et les perspectives commerciales futures dans le domaine de la thérapie génique pour les maladies rares. Les investisseurs attendront maintenant les données sur le deuxième objectif principal de réduction de la charge de traitement, prévues pour la première moitié de 2027, et la manière dont ce programme s'aligne sur les objectifs de rentabilité déclarés par l'entreprise pour 2027, tels que soumis à la SEC dans le formulaire 10-K, et qui pourraient être mis à jour dans un formulaire 8-K, avec les informations sur les dirigeants disponibles dans un formulaire Form 4, identifiés par un CIK, et évalués selon les normes EBITDA et GAAP.
Au moment de cette annonce, RARE s'échangeait à 22,07 $ sur NASDAQ dans le secteur Life Sciences, pour une capitalisation boursière d'environ 2,1 Md $. La fourchette de cours sur 52 semaines allait de 18,41 $ à 42,37 $. Ce communiqué a été évalué avec un sentiment de marché positif et un score d'importance de 9 sur 10. Source : GlobeNewswire.