La FDA approuve le dossier IND d'Ultragenyx pour UX016 pour la myopathie GNE rare, financé externement jusqu'à la phase 1/2
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Ultragenyx a annoncé que la FDA a approuvé sa demande de drogue expérimentale (IND) pour UX016, un prodrogue d'acide sialique pour le traitement de la myopathie GNE, un trouble neuromusculaire rare. Il s'agit d'un développement positif pour Ultragenyx, en particulier après les récentes nouvelles négatives concernant l'échec de son étude de phase 3 UX143 et une lettre de réponse incomplète pour sa thérapie génique UX111 BLA. Notamment, le programme UX016 est financé externement jusqu'à la preuve de concept clinique, y compris l'étude de phase 1/2 prévue qui devrait commencer dans la deuxième moitié de 2026, ce qui réduit considérablement les risques de développement précoce pour l'entreprise. Cela ajoute un nouveau candidat prometteur au portefeuille d'Ultragenyx, répondant à un besoin médical non satisfait élevé. Les investisseurs surveilleront maintenant le lancement et les premières données de l'étude de phase 1/2.
Au moment de cette annonce, RARE s'échangeait à 18,90 $ sur NASDAQ dans le secteur Life Sciences, pour une capitalisation boursière d'environ 1,9 Md $. La fourchette de cours sur 52 semaines allait de 18,29 $ à 42,37 $. Ce communiqué a été évalué avec un sentiment de marché positif et un score d'importance de 7 sur 10. Source : GlobeNewswire.