L'Elsunersen de Praxis livre une réduction de crise de 77 % solide dans l'essai crucial EMBRAVE Partie A
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Praxis Precision Medicines a annoncé des résultats très positifs en haut de gamme de l'essai EMBRAVE Partie A de l'elsunersen chez les patients pédiatriques atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique précoce (DEE) liée à la SCN2A. Le médicament a obtenu une réduction de crise ajustée au placebo de 77 % par rapport aux références, avec 71 % des patients présentant une réduction supérieure à 50 %. De manière cruciale, 100 % des patients traités à l'elsunersen ont également montré des améliorations du sommeil, de la fonction motrice et de l'attention, sans événement indésirable grave lié au médicament signalé. Ces solides données cliniques pour l'elsunersen, un actif clé du portefeuille, renforcent les capacités de R&D de l'entreprise, après l'acceptation récente par la FDA d'une NDA pour leur médicament relutrigine. Ces résultats constituent un catalyseur positif majeur, indiquant le potentiel de l'elsunersen en tant que traitement capable de modifier la maladie pour un trouble neurologique grave, ce qui pourrait améliorer de manière significative les perspectives de revenus et la valorisation à long terme de Praxis. Les investisseurs surveilleront maintenant de près les progrès de l'étude cruciale EMBRAVE3 et des jalons réglementaires subséquents.
Au moment de cette annonce, PRAX s'échangeait à 310,38 $ sur NASDAQ dans le secteur Life Sciences, pour une capitalisation boursière d'environ 8,6 Md $. La fourchette de cours sur 52 semaines allait de 26,70 $ à 356,00 $. Ce communiqué a été évalué avec un sentiment de marché positif et un score d'importance de 9 sur 10. Source : GlobeNewswire.