La FDA aprueba la IND de UX016 de Ultragenyx para la miotopatía GNE rara, financiada externamente hasta la fase 1/2
summarizeResumen
Ultragenyx anunció que la FDA ha aprobado su solicitud de fármaco nuevo en investigación (IND) para UX016, un prodroga de ácido siálico para el tratamiento de la miotopatía GNE, un trastorno neuromuscular raro. Este es un desarrollo positivo para Ultragenyx, especialmente después de las recientes noticias negativas sobre el fracaso de su estudio de fase 3 UX143 y una carta de respuesta incompleta para su terapia génica UX111 BLA. Cabe destacar que el programa UX016 está financiado externamente hasta la prueba de concepto clínica, incluido el estudio de fase 1/2 planeado que se espera que comience en la segunda mitad de 2026, lo que reduce significativamente el riesgo en el desarrollo temprano para la empresa. Esto agrega un nuevo y prometedor candidato a la cartera de Ultragenyx, abordando una alta necesidad médica no satisfecha. Los inversores ahora esperarán la iniciación y los primeros datos del estudio de fase 1/2.
En el momento de este anuncio, RARE cotizaba a 18,90 $ en NASDAQ dentro del sector Life Sciences, con una capitalización de mercado de aproximadamente 1872,7 M$. El rango de cotización de 52 semanas fue de 18,29 $ a 42,37 $. Este artículo fue evaluado con un sentimiento de mercado positivo y una puntuación de importancia de 7 sobre 10. Fuente: GlobeNewswire.