La FDA acepta la re-presentación de la terapia génica UX111 de Ultragenyx, fija septiembre como fecha de PDUFA para el síndrome de Sanfilippo
summarizeResumen
La FDA de EE. UU. ha aceptado la re-presentación de la solicitud de licencia de biológicos (BLA) de Ultragenyx para la terapia génica UX111 AAV, un posible tratamiento de primera clase para el síndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA). Esta aceptación establece una fecha de acción de la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 19 de septiembre de 2026. Este desarrollo es muy significativo, ya que revierte el contratiempo previo observado en la presentación 10-K de la empresa, que reveló una carta de respuesta incompleta para la BLA inicial de UX111. La re-aceptación y el establecimiento de una fecha de PDUFA proporcionan una vía y cronograma regulatorios claros para un activo clave de la cartera que apunta a una enfermedad rara y mortal sin tratamientos aprobados. Los traders monitorearán de cerca la fecha de PDUFA para la decisión final de aprobación, lo que podría afectar materialmente la valoración de la empresa.
En el momento de este anuncio, RARE cotizaba a 19,10 $ en NASDAQ dentro del sector Life Sciences, con una capitalización de mercado de aproximadamente 2069,8 M$. El rango de cotización de 52 semanas fue de 18,29 $ a 42,37 $. Este artículo fue evaluado con un sentimiento de mercado positivo y una puntuación de importancia de 9 sobre 10. Fuente: GlobeNewswire.