Nuevos datos de HOPE-3: Deramiocel mejora significativamente la función de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne
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Capricor Therapeutics anunció nuevos datos convincentes de la fase 3 de HOPE-3 para Deramiocel en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en la Conferencia de la MDA. Los datos demostraron beneficios funcionales significativos, incluyendo una reducción estadísticamente significativa de la fibrosis miocárdica, una mejor fracción de eyección ventricular izquierda (LVEF) en pacientes con cardiomiopatía y un retraso del 83% en la progresión de la enfermedad en actividades diarias como comer. Esta sólida evidencia clínica, presentada solo dos días después de que la FDA levantara la Carta de Respuesta Completa para Deramiocel, fortalece sustancialmente el perfil del fármaco. Con la Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) actualmente bajo revisión de la FDA y una fecha objetivo de acción del 22 de agosto de 2026 para la PDUFA, estos resultados positivos reducen significativamente el riesgo del proceso de aprobación y destacan el potencial de Deramiocel como una terapia transformadora para esta enfermedad rara y grave. Los inversores ahora vigilarán de cerca el proceso de revisión de la FDA hasta la fecha de la PDUFA.
En el momento de este anuncio, CAPR cotizaba a 34,00 $ en NASDAQ dentro del sector Life Sciences, con una capitalización de mercado de aproximadamente 1826,2 M$. El rango de cotización de 52 semanas fue de 4,30 $ a 40,37 $. Este artículo fue evaluado con un sentimiento de mercado positivo y una puntuación de importancia de 9 sobre 10. Fuente: GlobeNewswire.