FDA verhängt klinische Sperren für REGENXBIOs RGX-111- und RGX-121-Gen-Therapie-Programme

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Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat klinische Sperren für REGENXBIOs Anträge für neue, untersuchende Medikamente (Investigational New Drug, IND) für sowohl RGX-111 (für MPS I) als auch RGX-121 (für MPS II) verhängt. Die Sperre für RGX-111 erfolgte nach der vorläufigen Analyse eines einzelnen Falls von Neoplasie (intraventrikulärem CNS-Tumor) bei einem Studienteilnehmer. Die Sperre für RGX-121, obwohl keine Neoplasie bei den Teilnehmern gemeldet wurde, wurde wegen Ähnlichkeiten in den Produkten, Studienpopulationen und geteilten Risiken zwischen den klinischen Studien angeführt. Diese doppelte klinische Sperre, insbesondere mit einem potenziell schwerwiegenden unerwünschten Ereignis in einem Programm, stellt einen bedeutenden Rückschlag für die Gen-Therapie-Pipeline des Unternehmens dar, der die Entwicklungszeitpläne beeinträchtigt und Sicherheitsbedenken aufwirft, die das Vertrauen der Investoren beeinträchtigen könnten.

check_boxSchlusselereignisse

• Klinische Sperre für RGX-111

  Die FDA verhängte eine klinische Sperre für die Phase-I/II-Studie für RGX-111 (Mukopolysaccharidose Typ I) nach der vorläufigen Analyse eines einzelnen Falls von Neoplasie (intraventrikulärem CNS-Tumor) bei einem Teilnehmer.

• Klinische Sperre für RGX-121

  Die FDA verhängte auch eine klinische Sperre für die Phase-I/II/III-Studie für RGX-121 (Mukopolysaccharidose Typ II) und begründete dies mit Ähnlichkeiten in den Produkten, Studienpopulationen und geteilten Risiken, obwohl keine Neoplasie bei den Teilnehmern von RGX-121 gemeldet wurde.

• Laufende Untersuchung

  Eine Untersuchung ist im Gange, um zu bestimmen, ob das schwerwiegende unerwünschte Ereignis (Neoplasie) medikamentenbedingt ist, wobei die vorläufige genetische Analyse ein AAV-Vektor-Genom-Integrationsereignis mit Überexpression eines Proto-Onkogens erkannt hat.

• Auswirkungen auf die Pipeline

  Diese klinischen Sperren verzögern die Entwicklung von zwei wichtigen Gen-Therapie-Kandidaten für ultrarare Krankheiten erheblich und schaffen Unsicherheit für die Pipeline und zukünftige Vermarktungsbemühungen des Unternehmens.

auto_awesomeAnalyse

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat klinische Sperren für REGENXBIOs Anträge für neue, untersuchende Medikamente (Investigational New Drug, IND) für sowohl RGX-111 (für MPS I) als auch RGX-121 (für MPS II) verhängt. Die Sperre für RGX-111 erfolgte nach der vorläufigen Analyse eines einzelnen Falls von Neoplasie (intraventrikulärem CNS-Tumor) bei einem Studienteilnehmer. Die Sperre für RGX-121, obwohl keine Neoplasie bei den Teilnehmern gemeldet wurde, wurde wegen Ähnlichkeiten in den Produkten, Studienpopulationen und geteilten Risiken zwischen den klinischen Studien angeführt. Diese doppelte klinische Sperre, insbesondere mit einem potenziell schwerwiegenden unerwünschten Ereignis in einem Programm, stellt einen bedeutenden Rückschlag für die Gen-Therapie-Pipeline des Unternehmens dar, der die Entwicklungszeitpläne beeinträchtigt und Sicherheitsbedenken aufwirft, die das Vertrauen der Investoren beeinträchtigen könnten.