FDA stellt vollständige Antwortbrief für REGENXBIOs RGX-121-Gentherapie- BLA aus.

summarizeZusammenfassung

REGENXBIO Inc. erhielt eine Complete Response Letter (CRL) von der FDA, die das Biologics License Application (BLA) für RGX-121, eine Gentherapie für Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II), ablehnte. Dies ist ein erheblicher Rückschlag für das Unternehmen, das seine führende Gentherapie-Kandidatin verzögert und die potenzielle kommerzielle Vermarktung aufs Spiel setzt. Die FDA wies Bedenken hinsichtlich der Studienzulassungskriterien, der Vergleichbarkeit der natürlichen Historik-Kontrolle und der Angemessenheit des Surrogatendpunkts aus. Während REGENXBIO beabsichtigt, mit der FDA zusammenzuarbeiten, um einen Weg voranzutreiben und das BLA erneut einzureichen, wird dies wahrscheinlich weitere Studien oder längere Beobachtungszeiträume erfordern, was den Entwicklungszeitplan verlängert und die Kosten erhöht. Diese Nachricht folgt auf eine vorherige klinische Verzöger

check_boxSchlusselereignisse

• FDA gibt ein vollständiges Rücksendebrief (CRL) heraus.

  Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat eine CRL bezüglich der Biologics License Application (BLA) von REGENXBIO für RGX-121, eine investigativ genehaltige Therapie für Mucopolysaccharidose Typ II (MPS II).

• Gründe für die Ablehnung des BLA

  Die CRL der FDA nannte Bedenken, darunter Unsicherheit hinsichtlich der Zulässigkeit der Studienkriterien, Vergleichbarkeit der natürlichen Historie des externen Kontrollgruppen und die Angemessenheit von CSF HS D2S6 als Surrogatendpunkt.

• Unternehmen plant Zukunftskurs

  REGENXBIO plant, ein Treffen der Art A mit der FDA anzumelden, um die CRL und eine geplante Wiedereinreichung einer BLA zu besprechen, mit dem Ziel, zusätzliche Beweise und klinische Langzeitdaten bereitzustellen.

• Einfluss auf die Entwicklungslaufzeit

  Die CRL schlägt mögliche Wege vor, wie z.B. eine neue Studie, Behandlung zusätzlicher Patienten mit längerem Nachbeobachtungszeitraum oder Verwendung einer unbehandelten Kontrollgruppe, die alle den Genehmigungsprozess erheblich verzögern würden.

auto_awesomeAnalyse

REGENXBIO Inc. erhielt eine Complete Response Letter (CRL) von der FDA, die die Zulassung für RGX-121, eine Gentherapie für Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II), ablehnte. Dies ist ein erheblicher Rückschlag für das Unternehmen, das die kommerzielle Vermarktung von RGX-121 verzögert und erhebliche Unsicherheit hinsichtlich des Zulassungsverfahrens aufwirft. Die FDA hat Bedenken hinsichtlich der Studienzulassungskriterien, der Vergleichbarkeit der natürlichen Verlaufskontrolle und der Angemessenheit des Surrogatendpunkts geäußert. Während REGENXBIO beabsichtigt, mit der FDA zusammenzuarbeiten, um einen Weg voranzutreiben und die BLA erneut einzureichen, wird dies wahrscheinlich weitere Studien oder längere Beobachtungszeiträume erfordern, was die Entwicklungslaufzeit verlängert und die Kosten erhöht. Diese Nachricht folgt auf eine vorherige klin