75% Verlangsamung der Krankheit: uniQures AMT-130 nähert sich der Zulassung in Großbritannien für Huntington
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uniQure gab ein erfolgreiches Vor-Zulassungstreffen mit der britischen MHRA für AMT-130 bei der Huntington-Krankheit bekannt, mit Plänen, einen Antrag auf Zulassung für das Inverkehrbringen (MAA) im dritten Quartal 2026 einzureichen. Dies folgt der vorherigen Ablehnung des BLA-Verfahrens für AMT-130 durch die FDA, die einen neuen Versuch erfordert, wie in dem jüngsten 10-K bekannt gegeben. Der MAA wird durch drei Jahre Phase-I/II-Daten unterstützt, die eine statistisch signifikante 75%ige Verlangsamung des Krankheitsfortschritts bei der hohen Dosis zeigen. Darüber hinaus hat das Unternehmen ein Type-B-Treffen mit der US-amerikanischen FDA im zweiten Quartal 2026 gesichert, um ein potenzielles Design für eine Phase-III-Studie zu diskutieren. Diese Nachricht stellt eine signifikante positive Entwicklung und einen klaren regulatorischen Weg in Großbritannien dar, neben der erneuten Einbindung der FDA, nach einem vorherigen Rückschlag für den führenden Kandidaten. Trader werden auf die Einreichung des MAA im dritten Quartal und das Ergebnis des bevorstehenden FDA-Treffens achten.
Zum Zeitpunkt dieser Meldung wurde QURE bei 17,75 $ gehandelt an der NASDAQ im Sektor Life Sciences, bei einer Marktkapitalisierung von rund 1 Mrd. $. Die 52-Wochen-Handelsspanne lag zwischen 8,73 $ und 71,50 $. Diese Nachricht wurde mit positiver Marktstimmung und einem Wichtigkeitsscore von 8 von 10 bewertet. Quelle: GlobeNewswire.