FDA lehnt AMT-130-Phase-I/II-Daten für Marketingantrag ab, empfiehlt Phase-III-Studie

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uniQure N.V. gab einen bedeutenden regulatorischen Rückschlag für seinen führenden Gentherapiekandidaten, AMT-130 für die Huntington-Krankheit, bekannt. Die FDA hat erklärt, dass die Daten der Phase-I/II-Studie, auch bei positiven 36-Monats-Ergebnissen, nicht ausreichen, um einen Marketingantrag zu unterstützen, und empfahl dringend eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, sham-chirurgisch kontrollierte Phase-III-Studie. Diese Entscheidung verzögert den potenziellen Markteintritt für AMT-130 erheblich und erfordert einen wesentlichen zusätzlichen Investitionsaufwand in eine langwierige klinische Studie. Obwohl das Unternehmen eine starke Bargeldposition von 622,5 Millionen US-Dollar meldete, die seine Laufzeit bis in die zweite Hälfte des Jahres 2029 verlängert, wird dieser Kapitalbedarf nun für die neu erforderliche Phase-III-Studie benötigt. Zusätzlich wurden bei anderen Pipeline-Programmen, AMT-191 und AMT-162, Sicherheitsbedenken gemeldet, die zu einer Pause der Dosierung oder Einschreibung führten und zur insgesamt negativen Stimmung bezüglich des klinischen Fortschritts des Unternehmens beitrugen.

check_boxSchlusselereignisse

• FDA lehnt AMT-130-Phase-I/II-Daten für Marketingantrag ab

  Die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) informierte uniQure, dass die Phase-I/II-Studien-Daten für AMT-130, einer experimentellen Gentherapie für die Huntington-Krankheit, nicht ausreichen, um einen Marketingantrag zu unterstützen.

• FDA empfiehlt umfassende Phase-III-Studie

  Die FDA empfahl uniQure dringend, eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, sham-chirurgisch kontrollierte Phase-III-Studie durchzuführen, was die Entwicklungslaufzeit und die Kosten für den führenden Kandidaten erheblich verlängert.

• Verlängerte Cash-Runway bis in die zweite Hälfte des Jahres 2029

  Das Unternehmen meldete Bargeld, Bargeldäquivalente und aktuelle Anlagepapiere in Höhe von 622,5 Millionen US-Dollar zum 31. Dezember 2025, die voraussichtlich die Geschäftstätigkeit bis in die zweite Hälfte des Jahres 2029 finanzieren werden, größtenteils aufgrund vorheriger öffentlicher Angebote.

• Rückschläge in anderen Pipeline-Programmen

  Die Dosierung in den mittleren und hohen Dosis-Kohorten für AMT-191 (Fabry-Krankheit) wurde aufgrund von dosisbegrenzenden Toxizitäten pausiert, und die Einschreibung für AMT-162 (ALS) bleibt freiwillig pausiert, nachdem ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis aufgetreten ist.

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uniQure N.V. gab einen bedeutenden regulatorischen Rückschlag für seinen führenden Gentherapiekandidaten, AMT-130 für die Huntington-Krankheit, bekannt. Die FDA hat erklärt, dass die Daten der Phase-I/II-Studie, auch bei positiven 36-Monats-Ergebnissen, nicht ausreichen, um einen Marketingantrag zu unterstützen, und empfahl dringend eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, sham-chirurgisch kontrollierte Phase-III-Studie. Diese Entscheidung verzögert den potenziellen Markteintritt für AMT-130 erheblich und erfordert einen wesentlichen zusätzlichen Investitionsaufwand in eine langwierige klinische Studie. Obwohl das Unternehmen eine starke Bargeldposition von 622,5 Millionen US-Dollar meldete, die seine Laufzeit bis in die zweite Hälfte des Jahres 2029 verlängert, wird dieser Kapitalbedarf nun für die neu erforderliche Phase-III-Studie benötigt. Zusätzlich wurden bei anderen Pipeline-Programmen, AMT-191 und AMT-162, Sicherheitsbedenken gemeldet, die zu einer Pause der Dosierung oder Einschreibung führten und zur insgesamt negativen Stimmung bezüglich des klinischen Fortschritts des Unternehmens beitrugen.