PTC Therapeutics zieht NDA für Translarna für Duchenne-Muskeldystrophie nach negativer FDA-Rückmeldung zurück.

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PTC Therapeutics' Entscheidung, seine Neuantragstellung (NDA) für Translarna (ataluren) für die Nonsense-Mutation-Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in den USA zurückzuziehen, ist ein erheblicher Rückschlag. Die FDA-Feedback, das darauf hinweist, dass die eingereichten Daten unwahrscheinlich den Schwellenwert für erhebliche Beweise der Wirksamkeit erreichen, schließt für diese Indikation die Zulassung in den USA praktisch aus. Diese Veranstaltung hat einen negativen Einfluss auf das Produktportfolio und das zukünftige Umsatzpotenzial für Translarna in dem kritischen US-Markt, was Fragen über die langfristige kommerzielle Strategie für das Medikament aufwirft.

check_boxSchlusselereignisse

• Translarna NDA zurückgezogen.

  PTC Therapeutics hat die Rücknahme ihrer Neuantragstellung (NDA) für Translarna (ataluren) für die Behandlung der Nonsense-Mutation-Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in den USA bekannt gegeben.

• FDA Feedback wurde erwähnt.

  Die Rücknahme erfolgt aufgrund von Rückmeldungen der U.S. Food and Drug Administration (FDA), wonach die in der NDA-Einreichung enthaltenen Daten unwahrscheinlich die vom Amt vorgegebenen Schwellenwerte für eine erhebliche Wirksamkeitsbeweise erreichen werden, um eine Zulassung zu unterstützen.

• Einfluss auf den U.S.-Markt

  Diese Entscheidung stoppt effektiv den Weg zur Marktzulassung in den USA für Translarna für diese Indikation, was für das Unternehmen ein erheblicher Rückschlag für das Pipeline- und das kommerzielle Potenzial des Medikaments in der Region darstellt.

auto_awesomeAnalyse

PTC Therapeutics' Entscheidung, seine Neuantragstellung (NDA) für Translarna (ataluren) für die Nonsense-Mutation-Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in den USA zurückzuziehen, ist ein schwerer Rückschlag. Die FDA's Rückmeldung, dass die eingereichten Daten unwahrscheinlich den Schwellenwert für erhebliche Wirksamkeitsbeweise erreichen werden, schließt praktisch die Tür für die Zulassung in diesem Indikationsbereich in den USA. Diese Veranstaltung beeinträchtigt das Produktportfolio der Firma und den zukünftigen Umsatzpotenzial für Translarna auf dem kritischen US-Markt, was Fragen über die langfristige kommerzielle Strategie für das Medikament aufwirft.