PTC Therapeutics meldet positives 24-Monats-Votoplam-Daten für Huntington, Novartis startet Phase 3

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Diese positiven Langzeit-Ergebnisse der klinischen Studie für Votoplam stellen ein bedeutendes De-Risking-Ereignis für die Pipeline von PTC Therapeutics dar. Die dosisabhängige Verlangsamung der Huntington-Krankheitsprogression, die bei Patienten in der Phase 2 beobachtet wurde, kombiniert mit einem günstigen Sicherheitsprofil, liefert starke Beweise für die potenzielle Wirksamkeit des Medikaments. Die sofortige Einleitung einer globalen Phase-3-Studie durch den Partner Novartis unterstreicht das Vertrauen in Votoplam und beschleunigt seinen Weg in Richtung möglicher Kommerzialisierung, was sich erheblich auf die zukünftigen Umsatzströme von PTC auswirken könnte und auf der wesentlichen finanziellen Trendwende aufbaut, die in ihrem letzten 10-K berichtet wurde.

check_boxSchlusselereignisse

• Positive Ergebnisse der klinischen Studie

  Votoplam zeigte eine dosisabhängige Verlangsamung der Huntington-Krankheitsprogression bei Patienten in der Phase 2 über 24 Monate in der langfristigen Verlängerungsstudie PIVOT-HD.

• Günstiges Sicherheitsprofil bleibt bestehen

  Das Medikament zeigte weiterhin ein günstiges Sicherheitsprofil nach 24 Monaten, ohne dass neue warnende Signals für unerwünschte Ereignisse identifiziert wurden.

• Novartis startet globale Phase-3-Studie

  Der Partner Novartis hat die globale Phase-3-Studie INVEST-HD für Votoplam gestartet, die etwa 770 Patienten mit Huntington-Krankheit im Frühstadium zum Ziel hat.

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Diese positiven Langzeit-Ergebnisse der klinischen Studie für Votoplam stellen ein bedeutendes De-Risking-Ereignis für die Pipeline von PTC Therapeutics dar. Die dosisabhängige Verlangsamung der Huntington-Krankheitsprogression, die bei Patienten in der Phase 2 beobachtet wurde, kombiniert mit einem günstigen Sicherheitsprofil, liefert starke Beweise für die potenzielle Wirksamkeit des Medikaments. Die sofortige Einleitung einer globalen Phase-3-Studie durch den Partner Novartis unterstreicht das Vertrauen in Votoplam und beschleunigt seinen Weg in Richtung möglicher Kommerzialisierung, was sich erheblich auf die zukünftigen Umsatzströme von PTC auswirken könnte und auf der wesentlichen finanziellen Trendwende aufbaut, die in ihrem letzten 10-K berichtet wurde.