Neue HOPE-3-Daten: Deramiocel verbessert die Funktion von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie signifikant
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Capricor Therapeutics hat überzeugende neue späte Phase-3-HOPE-3-Daten für Deramiocel bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf der MDA-Konferenz bekannt gegeben. Die Daten haben signifikante funktionelle Vorteile gezeigt, einschließlich einer statistisch signifikanten Reduzierung der Myokardfibrose, einer verbesserten linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) bei Patienten mit Kardiomyopathie und einer Verlangsamung der Krankheitsprogression um 83 % bei täglichen Aktivitäten wie dem Essen. Diese robuste klinische Evidenz, die nur zwei Tage nach dem Zurückziehen des Complete Response Letter für Deramiocel durch die FDA vorgestellt wurde, stärkt das Profil des Medikaments erheblich. Da die Biologics License Application (BLA) derzeit von der FDA geprüft wird und ein Zieltermin für die PDUFA-Entscheidung am 22. August 2026 gilt, reduzieren diese positiven Ergebnisse das Zulassungsrisiko erheblich und unterstreichen das Potenzial von Deramiocel als transformative Therapie für diese schwere, seltene Krankheit. Investoren werden nun den Überprüfungsprozess der FDA bis zum PDUFA-Termin genau verfolgen.
Zum Zeitpunkt dieser Meldung wurde CAPR bei 34,00 $ gehandelt an der NASDAQ im Sektor Life Sciences, bei einer Marktkapitalisierung von rund 1,8 Mrd. $. Die 52-Wochen-Handelsspanne lag zwischen 4,30 $ und 40,37 $. Diese Nachricht wurde mit positiver Marktstimmung und einem Wichtigkeitsscore von 9 von 10 bewertet. Quelle: GlobeNewswire.