FDA hebt CRL für Capricors Deramiocel auf, legt August 2026 als PDUFA-Datum für DMD-Therapie fest
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Capricor Therapeutics gab bekannt, dass die FDA den zuvor ausgestellten Complete Response Letter (CRL) für den Biologics License Application (BLA) für Deramiocel, eine experimentelle Zelltherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)-Kardiomyopathie, aufgehoben hat. Die FDA hat die Überprüfung des Antrags wieder aufgenommen und ihn als Class-2-Wiederantrag eingestuft und ein neues Zieldatum für die Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) von 22. August 2026 festgelegt. Dies ist eine bedeutende positive Entwicklung für Capricor, da sie einen größeren regulatorischen Überhang beseitigt und einen klaren Zeitplan für eine mögliche Zulassungsentscheidung für ihr führendes Produktkandidat bietet. Die Wiederaufnahme der Überprüfung nach einem CRL, ohne identifizierte potenzielle Überprüfungsprobleme zu diesem Zeitpunkt, mindert den regulatorischen Pfad. Eine mögliche Zulassung würde für das Unternehmen transformierend sein, da sie eine seltene Krankheit mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten anspricht und Capricor auch für ein wertvolles Priority Review Voucher qualifizieren könnte. Investoren werden sich nun auf das PDUFA-Datum vom 22. August 2026 für die endgültige Zulassungsentscheidung konzentrieren.
Zum Zeitpunkt dieser Meldung wurde CAPR bei 31,60 $ gehandelt an der NASDAQ im Sektor Life Sciences, bei einer Marktkapitalisierung von rund 1,7 Mrd. $. Die 52-Wochen-Handelsspanne lag zwischen 4,30 $ und 40,37 $. Diese Nachricht wurde mit positiver Marktstimmung und einem Wichtigkeitsscore von 8 von 10 bewertet. Quelle: GlobeNewswire.