وضع إدارة الأغذية والأدوية (FDA) حظراً سريرياً على برامج العلاج الجيني RGX-111 و RGX-121 لشركة REGENXBIO

summarizeSummary

وضعت إدارة الأغذية والأدوية (FDA) حظراً سريرياً على طلبات العلاج الجديد للتحقيق (IND) المقدمة من شركة REGENXBIO لبرنامجي RGX-111 (لمرض MPS I) و RGX-121 (لمرض MPS II). يأتي الحظر على RGX-111 بعد التحليل الأولي لحالة واحدة من الأورام (ورم جهاز عصبي مركزي داخل البطين) في أحد المشاركين في الدراسة. أما الحظر على RGX-121 ، على الرغم من عدم وجود تقارير عن الأورام في المشاركين ، فقد تم ذكره بسبب التشابه في المنتجات والسكان الذين يشاركون في الدراسة والمخاطر المشتركة بين الدراسات السريرية. يمثل هذا الحظر السريري المزدوج ، ولا سيما مع حدث عكسي محتمل خطير في أحد البرامج ، انتكاسة كبيرة لخط أنابيب العلاج الجيني للشركة ، مما يؤثر على جداول التطوير ويثير مخاوف بشأن السلامة التي قد تؤثر على ثقة المستثمرين.

check_boxKey Events

• حظر سريري على RGX-111

  وضعت إدارة الأغذية والأدوية (FDA) حظراً سريرياً على التجربة السريرية من المرحلة I/II لبرنامج RGX-111 (مرض الميول سكرية النوع الأول) بعد التحليل الأولي لحالة واحدة من الأورام (ورم جهاز عصبي مركزي داخل البطين) في أحد المشاركين.

• حظر سريري على RGX-121

  كما وضع FDA حظراً سريرياً على التجربة السريرية من المرحلة I/II/III لبرنامج RGX-121 (مرض الميول سكرية النوع الثاني) ، مشيرًا إلى التشابه في المنتجات والسكان الذين يشاركون في الدراسة والمخاطر المشتركة ، على الرغم من عدم وجود تقارير عن الأورام في المشاركين في برنامج RGX-121.

• استمرار التحقيق

  يستمر التحقيق لمعرفة ما إذا كان الحدث العكسي الخطير (الأورام) مرتبطًا بالدواء ، مع اكتشاف تحليل جيني أولي لحادث اندماج جينوم ناقل AAV المرتبط بتعبير الجين البروتيني الأولي.

• التأثير على خط الأنابيب

  يؤخر هذه الحظر السريرية بشكل كبير تطوير مرشحين علاج جيني رئيسيين للأمراض النادرة للغاية ، مما يخلق عدم اليقين حول خط أنابيب الشركة والجهود التجارية المستقبلية.

auto_awesomeAnalysis

وضعت إدارة الأغذية والأدوية (FDA) حظراً سريرياً على طلبات العلاج الجديد للتحقيق (IND) المقدمة من شركة REGENXBIO لبرنامجي RGX-111 (لمرض MPS I) و RGX-121 (لمرض MPS II). يأتي الحظر على RGX-111 بعد التحليل الأولي لحالة واحدة من الأورام (ورم جهاز عصبي مركزي داخل البطين) في أحد المشاركين في الدراسة. أما الحظر على RGX-121 ، على الرغم من عدم وجود تقارير عن الأورام في المشاركين ، فقد تم ذكره بسبب التشابه في المنتجات والسكان الذين يشاركون في الدراسة والمخاطر المشتركة بين الدراسات السريرية. يمثل هذا الحظر السريري المزدوج ، ولا سيما مع حدث عكسي محتمل خطير في أحد البرامج ، انتكاسة كبيرة لخط أنابيب العلاج الجيني للشركة ، مما يؤثر على جداول التطوير ويثير مخاوف بشأن السلامة التي قد تؤثر على ثقة المستثمرين.