نشر إدارة الغذاء والدواء رسالة استجابة كاملة لبروتوكول تقديم منتج REGENXBIO RGX-121 للعلاج الجيني.
summarizeSummary
تلقى شركة REGENXBIO Inc. رسالة استجابة کاملة (CRL) من إدارة الغذاء والدواء (FDA)، ورفضت تطبيق الترخيص البيولوجي (BLA) لRGX-121، وهي علاج جيني للتصلب الجانبي الضموري النوع الثاني (MPS II). هذا هو ضربة كبيرة للكائن الجيني الرئيسي للشركة، مما يؤجل إمكانية تصنيعه comercial ويمثل عدم اليقين الكبير في مسار الموافقة. وأشار إدارة الغذاء والدواء إلى القلق بشأن معايير الاست择ية في الدراسة، وملاءمة السجل الطبي الطبيعي، وملاءمة النقطة النهاية المستعارة. بينما يخطط REGENXBIO للتواصل مع إدارة الغذاء والدواء لتحديد مسار للعمل والتقدم من جديد بتطبيق الترخيص البيولوجي، سوف يتطلب هذا إجراء دراسات إضافية أو متابعة طويلة الأجل، مما يؤدي إلى تمديد جدول التطوير وتزايد التكاليف. تلي
check_boxKey Events
-
نشر إدارة الغذاء والدواء رسالة استجابة شاملة (CRL)
صدرت إشعارًا من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن طلب ترخيص للمواد الحيوية (BLA) لشركة REGENXBIO بشأن RGX-121، وهي علاج جيني تجريبي للتصلب الجانبي الرتقي النوع الثاني (MPS II).
-
أسباب رفض طلب تسجيل BLA
تذكرت FDA من قبل CRL أسئلة تشمل عدم اليقين بشأن معايير الحصول على الدراسة، مقارنة التاريخ الطبيعي لتحكم خارجي، و appropriateness من CSF HS D2S6 كنهاية بديلة.
-
شركة تخطط للاستقبل
تخطط REGENXBIO للتقدم بطلب للموعد A مع إدارة الغذاء والدواء (FDA) لمناقشة CRL و إعادة تقديم طلب BLA المخطط، بهدف تقديم أدلة إضافية وبيانات سريرية طويلة الأجل.
-
تأثير على جدول زمني للتطوير
يُقترح CRL مسارات عمل محتملة مثل دراسة جديدة، علاج المرضى اضافةً إلى متابعة فترة طويلة، أو استخدام فرع سيطرة غير معالج، مما سيؤجل عملية الموافقة بشكل كبير.
auto_awesomeAnalysis
تلقى REGENXBIO Inc. رسالة استجابة شاملة (CRL) من إدارة الغذاء والدواء (FDA)، ورفضت تطبيق ترخيص الأدوية البيولوجية (BLA) لRGX-121، وهو علاج جيني لمرض متلازمة الهيبوغليكيرات التخديرية النوع الثاني (MPS II). هذا يعد ضربة كبيرة لمرشح العلاج الجيني الرائد للشركة، مما يؤجل إمكانية تسويقه وتحديد عدم اليقين الكبير بشأن مسار الموافقة. cita FDA مخاوف بشأن معايير إقامة الدراسة، وتباين التاريخ الطبيعي الضبط، وأولوية النهاية الكاذبة. بينما يخطط REGENXBIOالتυγيم مع FDA لاكتشاف مسار للقدم الأمامية ومقدم إعادة تقديم BLA، هذا سوف يتطلب دراسات إضافية أو متابعة طويلة الأجل، مما يطيل مسار التطوير وزيادة التكاليف. يلي هذا خبراً
في وقت هذا الإيداع، كان RGNX يتداول عند ٩٫٠٠ US$ في NASDAQ ضمن قطاع Life Sciences، مع قيمة سوقية تقارب ٥٢١٫٩ مليون US$. تراوح نطاق التداول خلال 52 أسبوعًا بين ٥٫٠٤ US$ و١٦٫١٩ US$. تم تقييم هذا الإيداع على أنه ذو معنويات سوقية سلبية وبدرجة أهمية ٩ من 10.