علاج الجين DTX301 من Ultragenyx يحقق تخفيضاً كبيراً في الأمونیا في دراسة OTC الإيجابية من المرحلة 3
summarizeSummary
أعلنت Ultragenyx عن بيانات إيجابية لمدة 36 أسبوعاً من دراستها Enh3ance من المرحلة 3 لعلاج الجين DTX301، وهو علاج جيني من النوع AAV8 لمرض نقص Ornithine Transcarbamylase (OTC). أظهرت الدراسة تخفيضاً إحصائياً ومعنوياً سريرياً بنسبة 18% في الأمونیا في بلازما الدم على مدى 24 ساعة مقارنة مع العلاج الوهمي، مع تحمل العلاج جيداً. يعتبر هذا القراءة الإيجابية من المرحلة 3 حدثاً критياً لتقليل المخاطر للشركة، خاصة بعد تقديم تقرير 10-K الأخير الذي كشف عن عقبات لمرشحي خط الإنتاج الآخرين، بما في ذلك فشل المرحلة 3 ورسالة استجابة غير مكتملة لعلاج جيني آخر. تعزز البيانات الناجحة لعلاج DTX301 بشكل كبير خط إنتاج Ultragenyx وفرصها التجارية المستقبلية في علاجات الجينات للأمراض النادرة. سيتم الآن متابعة مستثمري الشركة للبيانات النهاية الرئيسية الثانية لتخفيض العبء العلاجي، المتوقعة في النصف الأول من عام 2027، وكيفية انسجام هذا البرنامج مع أهداف ربحية الشركة المعلنة لعام 2027
في وقت هذا الإعلان، كان RARE يتداول عند ٢٢٫٠٧ US$ في NASDAQ ضمن قطاع Life Sciences، مع قيمة سوقية تقارب ٢٫١ مليار US$. تراوح نطاق التداول خلال 52 أسبوعًا بين ١٨٫٤١ US$ و٤٢٫٣٧ US$. تم تقييم هذا الخبر على أنه ذو معنويات سوقية إيجابية وبدرجة أهمية ٩ من 10. المصدر: GlobeNewswire.