FDA Clears Ultragenyx's UX016 IND for Rare GNE Myopathy, Externally Funded Through Phase 1/2
summarizeSummary
أعلنت Ultragenyx أن إدارة الأغذية والأدوية (FDA) وافقت على طلبها لدواء تجريبي جديد (IND) للـ UX016، وهو دواء مساعد للهيبارين لعلاج مرض GNE Myopathy، وهو اضطراب عضلي عصبي نادر. هذا تطور إيجابي لشركة Ultragenyx، خاصة بعد الأخبار السلبية الأخيرة المتعلقة بفشل دراسة المرحلة 3 UX143 ورسالة الاستجابة غير كاملة لعلاج الجين UX111. ومن الجدير بالذكر أن برنامج UX016 يتم تمويله من الخارج من خلال البرهان السريري للconcept، بما في ذلك الدراسة المخطط لها المرحلة 1/2 التي من المتوقع أن تبدأ في النصف الثاني من عام 2026، مما يخفف بشكل كبير من المخاطر في المراحل الأولى من التطوير للشركة. هذا يضيف مرشحا جديدا وموعودا إلى خط أنابيب Ultragenyx، ويعالج حاجة طبية غير مشبعة عالية. سيشاهد المستثمرون الآن بدء الدراسة والبيانات الأولية من الدراسة المرحلة 1/2.
في وقت هذا الإعلان، كان RARE يتداول عند ١٨٫٩٠ US$ في NASDAQ ضمن قطاع Life Sciences، مع قيمة سوقية تقارب ١٫٩ مليار US$. تراوح نطاق التداول خلال 52 أسبوعًا بين ١٨٫٢٩ US$ و٤٢٫٣٧ US$. تم تقييم هذا الخبر على أنه ذو معنويات سوقية إيجابية وبدرجة أهمية ٧ من 10. المصدر: GlobeNewswire.