حصلت Precision BioSciences على موافقة إدارة الغذاء والدواء على إجراء تجريبي لتطوير علاج جيني لمرض دوشين ميرتبول (DMD) ويتقدم إلى الدراسة 1/2.
summarizeSummary
حصلت Precision BioSciences على ميلستون تقني مهم مع الموافقة من إدارة الغذاء والدواء على طلبها لتطوير المادة (IND) لبرنامج PBGENE-DMD، وهو برنامج تعديل الجين يستهدف مرض التهاب الدورة الدموية الشرياني (DMD). تسمح هذه الموافقة للشركة بدخول دراسة سريرية فاز 1/2 FUNCTION-DMD، مما يشكل خطوة مهمة في تطوير هذا العلاج المحتمل للفئة الأولى. وتصميم البرنامج يهدف إلى معالجة السبب الجيني الأساسي لمرض DMD في جزء كبير من المرضى (الذين لديهم طفرات بين الجينات 45 و55)، وتهدف إلى استعادة البروتين الدستروفين almost full-length. ويمكن أن يؤدي التقدم الناجح من خلال التجارب السريرية إلى تخفيض مخاطر البرنامج بشكل كبير وتوفير خيار علاجي ضروري للمرضى بمرض DMD.
check_boxKey Events
-
حصل على موافقة مراقبة الأغذية والدواء
صدرت إشعاراً من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يسمح بمواصلة الدراسة لملحوظة PBGENE-DMD لأداء Precision BioSciences في طلب وصفة تجريبية جديدة (IND).
-
بدء دراسة سريرية مرحلة 1/2
التصريح IND يسمح للشركة بإطلاق أنشطة المرحلة السريرية لموقع التجربة السريرية للدراسة السريرية FUNCTION-DMD المرحلة 1/2 لمرضى دوشينيه الضعف العضلي (DMD) العاملين.
-
المهارة الأولى في تعديل الجينات
برنامج PBGENE-DMD هو برنامج تعديل الجين الأول في صفوفه في الحيوية، يستخدم نهج إزالة الجين لتصحيح السبب الجيني الأساسي لمرض DMD في المرضى الذين يعانون من طفرات بين الجينات 45 و55، ويمثل ذلك حوالي 60% من مرضى DMD.
-
حدث استثماري قادم
تخطط Precision BioSciences لاستضافة حدث للمستثمرين Virtually في مارس 2026 لمناقشة برنامج PBGENE-DMD ودراسة سريرية FUNCTION-DMD، مع مشاركة من قادة الرأي الرئيسيين.
auto_awesomeAnalysis
حصلت Precision BioSciences على إنجاز تنظيمي هام مع منح FDA تصريحها لتقديم المادة IND لبرنامج PBGENE-DMD، وهو برنامج تعديل جيني يهدف إلى علاج مرض متلازمة دوشنيه النشط (DMD). يتيح هذا التصريح للشركة بدء تجربة سريرية Phase 1/2 FUNCTION-DMD، مما يشكل خطوة حاسمة في تطوير هذا العلاج المحتمل للفئة الأولى. يعد البرنامج مصممًا لتصحيح السبب الجيني الأساسي لمرض DMD في جزء كبير من المرضى (ذوي التحديات بين_pressed 45 و55)، ويسعى إلى استعادة البروتين dystrophin بدرجة قريبة من الكامل. يمكن أن يقلل التقدم الناجح في التجارب السريرية من مخاطر البرنامج ويوفر خيارًا ضروريًا للعلاج للمرضى بمرض DMD.
في وقت هذا الإيداع، كان DTIL يتداول عند ٤٫٠٠ US$ في NASDAQ ضمن قطاع Life Sciences، مع قيمة سوقية تقارب ٩٠٫٥ مليون US$. تراوح نطاق التداول خلال 52 أسبوعًا بين ٣٫٥٣ US$ و٨٫٨٢ US$. تم تقييم هذا الإيداع على أنه ذو معنويات سوقية إيجابية وبدرجة أهمية ٨ من 10.