FDA 同意 Sangamo 的 ST-920 加速批准终点；关键 BLA 模块已提交

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Sangamo Therapeutics 已显著推进了其滚动生物制剂许可申请（BLA）提交流程，为其用于 Fabry 病的实验性基因治疗 ST-920 提交了临床前和临床模块给 FDA。这一进展具有高度的重要性，因为 FDA 还同意接受在 52 周时的平均年化估计肾小球滤过率（eGFR）斜率作为加速批准途径的终点。对于像 Sangamo 这样规模的公司来说，这一监管进展代表着对其完全拥有的资产的重大去风险事件，并可能显著加快 ST-920 上市的路径。交易者将密切监视 FDA 的审查过程，并期待进一步的 BLA 更新，包括潜在的 PDUFA 日期。

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