FDA 对 REGENXBIO 的 RGX-111 和 RGX-121 基因治疗计划施加临床暂停

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美国食品和药物管理局（FDA）已对 REGENXBIO 的两项调查性新药（IND）申请施加临床暂停，分别是 RGX-111（用于 MPS I）和 RGX-121（用于 MPS II）。RGX-111 的暂停是由于初步分析发现一位研究参与者出现了一例肿瘤（中枢神经系统的室管膜肿瘤）事件。尽管 RGX-121 的参与者中没有报告肿瘤事件，但由于产品、研究人群和共享风险的相似性，FDA 仍然对其施加了临床暂停。这一双重临床暂停，特别是由于一个计划中的潜在严重不良事件，代表着公司基因治疗管道的一次重大挫折，影响了开发时间表，并引发了可能影响投资者信心的安全问题。

check_boxKey Events

• 对 RGX-111 的临床暂停

  FDA 在初步分析发现一位参与者出现了一例肿瘤（中枢神经系统的室管膜肿瘤）事件后，对 RGX-111（Mucopolysaccharidosis type I）的 1/2 期试验施加了临床暂停。

• 对 RGX-121 的临床暂停

  FDA 还对 RGX-121（Mucopolysaccharidosis type II）的 1/2/3 期试验施加了临床暂停，理由是产品、研究人群和共享风险的相似性，尽管 RGX-121 的参与者中没有报告肿瘤事件。

• 调查正在进行

  目前正在进行调查，以确定严重不良事件（肿瘤）是否与药物有关，初步的基因分析发现了一种与原癌基因过表达相关的 AAV 向量基因组整合事件。

• 对管道的影响

  这些临床暂停显著地推迟了两种用于超罕见疾病的关键基因治疗候选药物的开发，导致公司管道和未来商业化努力的不确定性。

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美国食品和药物管理局（FDA）已对 REGENXBIO 的两项调查性新药（IND）申请施加临床暂停，分别是 RGX-111（用于 MPS I）和 RGX-121（用于 MPS II）。RGX-111 的暂停是由于初步分析发现一位研究参与者出现了一例肿瘤（中枢神经系统的室管膜肿瘤）事件。尽管 RGX-121 的参与者中没有报告肿瘤事件，但由于产品、研究人群和共享风险的相似性，FDA 仍然对其施加了临床暂停。这一双重临床暂停，特别是由于一个计划中的潜在严重不良事件，代表着公司基因治疗管道的一次重大挫折，影响了开发时间表，并引发了可能影响投资者信心的安全问题。