ProQR 公布了 AX-0810 相关的阶段 1 安全数据，基于强大的前临床结果推进了管道，并获得了 4.5 美元的利利里润。

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本次提交的报告提供了ProQR的临床和前临床管道全面积极的更新，伴随着显著的财务验证。AX-0810的早期安全性和药代动力学数据的鼓舞人心的结果，降低了领先项目的风险，并支持继续开发向患者人群。选择Rett综合征和MASH的开发候选品，特别是AX-2911项目的优异的前临床表现，突出了ProQR的Axiomer RNA编辑平台的强大和多样性。来自Eli Lilly的重大里程碑付款不仅提供了无现金的资本，而且也作为强有力的外部验证了技术，显著增强了公司的财务地位，并延长了其运营跑道。投资者应该将其视为进展和平台潜力的强烈信号。

check_boxKey Events

• AX-0810阶段1安全数据的鼓励

  AX-0810阶段1试验的第一小组健康志愿者的初始数据显示，在4周的剂量后没有安全信号，药代动力学与非临床数据一致，支持继续开发。预计在2026年第一季度将发布靶向活性数据。

• 管道进展与开发候选物选择

  ProQR 选择了 AX-2402（Rett 综合征）和 AX-2911（MASH）的开发候选药物。 AX-2402 在小鼠模型中表现出显著的功能改善，而 AX-2911 在小鼠模型中表现出肝脏脂肪含量超过 80% 的降低，超过了临床阶段竞争对手的表现。

• 利 ли公司（Eli Lilly）合作里程碑中的 4.5 亿美元

  我们与Eli Lilly的战略合作取得了2025年4,500万美元的里程碑付款，提供了无稀释的资金，并为公司带来了强大的财务状况，到2027年中期，公司的现金流动时间线仍然很长。

• 2026 年积极前景

  该公司在2026年制定了关键里程碑，包括报告AX-0810目标受体活性数据、启动AX-0810患者队列以及将AX-2402推进到2027年第一季度的人类第一阶段试验。

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本次提交的文件提供了ProQR的临床和前临床管道的全面积极更新，伴随着显著的财务验证。AX-0810的早期安全性和药代动力学数据的鼓舞人心的结果降低了领先项目的风险，并支持继续开发到患者人群。选择Rett综合征和MASH的开发候选者，特别是AX-2911程序在竞争对手中的优异前临床表现，突出了ProQR的Axiomer RNA编辑平台的强大和多样性。来自Eli Lilly的重大里程碑付款不仅提供了无额外融资的资金，而且也作为强有力的外部验证了技术，显著增强了公司的财务地位并延长了其运营跑道。投资者应该把这看作是进展和平台潜力的强烈信号。