迪斯医学收到FDA针对比托佩汀的完全回复信，发布第四季度/2025财年结果

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FDA针对比托佩汀的完全回复信（CRL）是一个重大挫折，延迟了潜在的批准并为关键管道资产引入了不确定性。虽然公司计划在3期APOLLO研究之后重新提交，但这延长了进入市场的时间表。然而，DISC-0974在骨髓纤维化贫血中的2期阳性数据以及DISC-3405的进展，加上强大的现金储备为公司提供了到2029年的资金保障，这些因素对此提供了一些缓解。投资者将密切关注APOLLO研究结果和随后的FDA与比托佩汀的互动，以及其他管道项目的进一步数据。

check_boxKey Events

• FDA发出比托佩汀的完全回复信（CRL）

  2026年2月，美国食品和药物管理局（FDA）针对比托佩汀发出了一份完全回复信，理由是缺乏足够的证据证明百分比变化的PPIX与阳光暴露相关的终点之间的关联，延迟了潜在的批准。

• 比托佩汀3期APOLLO研究进展

  比托佩汀在红细胞原卟啉病（EPP）中的3期APOLLO临床试验预计将在2026年3月完成招募，预计2026年第四季度公布顶线数据。计划在APOLLO完成后重新提交给FDA，预计2027年中期做出决定。

• DISC-0974的阳性初步2期数据

  DISC-0974在骨髓纤维化贫血（MF）患者中的2期RALLY-MF试验的初步数据表明，DISC-0974对血红蛋白和输血负担有积极、持久的益处，适用于各种患者亚组。

• 强大的财务状况和现金保障

  截至2025年12月31日，公司报告了791.2百万美元的现金、现金等价物和可市场证券，这预计将为公司的运营计划提供资金保障，直到2029年。

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FDA针对比托佩汀的完全回复信（CRL）是一个重大挫折，延迟了潜在的批准并为关键管道资产引入了不确定性。虽然公司计划在3期APOLLO研究之后重新提交，但这延长了进入市场的时间表。然而，DISC-0974在骨髓纤维化贫血中的2期阳性数据以及DISC-3405的进展，加上强大的现金储备为公司提供了到2029年的资金保障，这些因素对此提供了一些缓解。投资者将密切关注APOLLO研究结果和随后的FDA与比托佩汀的互动，以及其他管道项目的进一步数据。