Gain Therapeutics 公布GT-02287帕金森病1b期试验阳性数据，并推进新的临床前候选物

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Gain Therapeutics宣布其GT-02287帕金森病1b期试验的新临床和生物标志物数据令人鼓舞。MDS-UPDRS评分在150天内保持稳定，加上生物标志物变化如降低葡萄糖基鞘脂（GluSph）和DOPA脱羧酶（DDC），表明潜在的疾病修饰作用，特别是在基线GluSph升高的患者中。扩展研究中的高患者留存率和数据监测委员会决定继续试验而无需更改进一步增强了人们对该项目的信心。另外，新的临床前候选物GT-04686进入IND启用研究，表明了管线增长和未来潜力，这对于一家临床阶段生物技术公司来说至关重要。

check_boxKey Events

• GT-02287 1b期临床试验阳性数据

  GT-02287帕金森病1b期试验的新临床数据显示，MDS-UPDRS评分在150天的给药期间保持稳定，其中19名参与者中有16名继续参加为期九个月的扩展研究。

• 观察到有利的生物标志物变化

  基线葡萄糖基鞘脂（GluSph）升高的参与者继续受益，显示出第150天MDS-UPDRS第II和第III部分评分的6.7点差异。此外，基线CSF GluSph升高的个体中DOPA脱羧酶（DDC）水平降低。

• 新的临床前候选物GT-04686推进

  该公司提出了关于一系列新的化学物质的临床前数据，这些物质是由GT-04686领导的allosteric葡萄糖脑苷脂酶（GCase）调节剂，现在准备好进行帕金森病和其他神经系统疾病的IND启用研究。

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Gain Therapeutics宣布其GT-02287帕金森病1b期试验的新临床和生物标志物数据令人鼓舞。MDS-UPDRS评分在150天内保持稳定，加上生物标志物变化如降低葡萄糖基鞘脂（GluSph）和DOPA脱羧酶（DDC），表明潜在的疾病修饰作用，特别是在基线GluSph升高的患者中。扩展研究中的高患者留存率和数据监测委员会决定继续试验而无需更改进一步增强了人们对该项目的信心。另外，新的临床前候选物GT-04686进入IND启用研究，表明了管线增长和未来潜力，这对于一家临床阶段生物技术公司来说至关重要。