BioMarin停止VOXZOGO 2期试验用于多个适应症，原因是安全问题

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本8-K报告了BioMarin的VOXZOGO扩张战略的重大挫折。停止三个不同的适应症（Turner Syndrome，SHOX缺陷和ACAN缺陷）的2期试验意味着潜在的未来收入来源和这些领域的研发投资的损失。虽然公司指出，特定的安全事件（股骨头滑脱，即SCFE）是在研究者发起的试验中观察到的，而不是其自身的针对这些病况的2期试验中，但是停止报名和给药的决定表明了严重的担忧。积极的一面是，VOXZOGO已批准的适应症为软骨发育不全症和其他正在进行的试验（Noonan综合征，ISS无ACAN缺陷）不受影响，表明问题可能是特定于某些患者人群或病况。投资者应该关注安全性特征和公司的管道战略的进一步更新。

check_boxKey Events

• 停止VOXZOGO 2期试验

  BioMarin已经停止在Turner Syndrome，SHOX缺陷和Aggrecan（ACAN）缺陷中对VOXZOGO的给药和报名。

• 提到的安全问题

  这一决定是在两个研究者发起的试验中发生了几起股骨头滑脱（SCFE）事件后做出的，促使公司重新评估这些人群中的风险。

• 其他VOXZOGO项目继续

  公司确认在其软骨发育不全症或骨骼发育不全症项目中没有观察到SCFE事件，并且针对Noonan综合征和特发性身材矮小（无ACAN缺陷）的2期试验将按照计划进行。

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本8-K报告了BioMarin的VOXZOGO扩张战略的重大挫折。停止三个不同的适应症（Turner Syndrome，SHOX缺陷和ACAN缺陷）的2期试验意味着潜在的未来收入来源和这些领域的研发投资的损失。虽然公司指出，特定的安全事件（股骨头滑脱，即SCFE）是在研究者发起的试验中观察到的，而不是其自身的针对这些病况的2期试验中，但是停止报名和给药的决定表明了严重的担忧。积极的一面是，VOXZOGO已批准的适应症为软骨发育不全症和其他正在进行的试验（Noonan综合征，ISS无ACAN缺陷）不受影响，表明问题可能是特定于某些患者人群或病况。投资者应该关注安全性特征和公司的管道战略的进一步更新。